Заболевания крови, Aifa ok возмещение стоимости препарата для Epn

Одобрено AIFA возмещение стоимости иптакопана, первого перорального монотерапевтического препарата разработан компанией Novartis для лечения гемоглобинурии пароксизмальная ночная гипотензия (ПНГ) у взрослых пациентов, которые остаются анемия после как минимум трех месяцев терапии ингибитором С5. ЭПН — редкое хроническое заболевание крови, вызванное приобретенная мутация в гемопоэтических стволовых клетках, что приводит к образованию безбелковых эритроцитов защитный, что делает их уязвимыми для преждевременного разрушения часть системы комплемента (часть системы иммунный), вызывающий гемолиз. По оценкам, это заболевание поражает около тысячи человек в Италия - диагностирован в молодом возрасте, между 30 и 40 годами - и из них примерно треть нуждается в терапии антикомплемента. Постоянный гемолиз может вызвать тромбоз, анемия, утомляемость (хроническая усталость) и другие симптомы. Усталость является одним из самых изнуряющих симптомов заболевания: кроме того, 75% пациентов, уже проходящих лечение, продолжают жить с постоянная усталость, с трудностями при физической активности базовый. «С этим новым терапевтическим вариантом, который является первым ингибитор фактора B, мы можем установить терапевтические цели более амбициозные: нормализация уровня гемоглобина, полный контроль симптомов и общее улучшение качества жизни - объясняет Камилла Фриери, отделение гематологии и передовые клеточные терапии, компании San Hospital Джузеппе Москати из Авеллино. - Кроме того, администрация оральный представляет собой важную эволюцию, освобождающую пациентов от больничной рутины и облегчения физической нагрузки, эмоциональные и организационные аспекты инфузий"