Farmaceutische levering in Duitsland en de EU: status en vooruitzichten

Innovatie heeft betrouwbare randvoorwaarden nodig

De farmaceutische industrie is een belangrijke motor achter medische vooruitgang en de verbetering van de gezondheidszorg. Nieuwe therapieën dragen bij aan een aanzienlijke verbetering van het leven en de levensvooruitzichten van patiënten. Maar innovatie vindt niet in een vacuüm plaats. Het vereist een ecosysteem dat onderzoek en ontwikkeling stimuleert, planningszekerheid biedt en snelle toegang tot nieuwe medicijnen mogelijk maakt. We bevinden ons momenteel in een fase van ingrijpende veranderingen.

De herziening van de farmaceutische wetgeving van de EU en de implementatie van de Europese gezondheids- en veiligheidsbeoordeling (EU HTA) herdefiniëren het Europese kader. Tegelijkertijd loopt het gevestigde AMNOG-systeem in Duitsland steeds meer tegen zijn grenzen aan en kan het zijn oorspronkelijke doel als waardegedreven prijsinstrument niet meer vervullen, met name door de invoering van de zogenaamde "guard rails". Tegen deze achtergrond onderzoekt dit artikel de huidige situatie en belicht het noodzakelijke koerswijzigingen om een ​​hoogwaardige farmaceutische levering in Duitsland in de toekomst te garanderen.

De koers uitzetten via EU-farmaceutische wetgeving en EU HTA

Met de herziening van de farmaceutische wetgeving (EU-farmaceutische wetgeving) staat de Europese Unie voor een zeldzame maar belangrijke kans. De gestelde doelen – verbeterde toegang tot geneesmiddelen, verhoogde leveringszekerheid, versterkt concurrentievermogen en duurzaamheid – zijn zeer relevant voor ons als Europese gemeenschap. De huidige voorstellen, met name de overwegingen voor aanpassing van de bescherming van intellectueel eigendom (IE), brengen echter ook aanzienlijke risico's met zich mee. Gezien de lange ontwikkelingscycli (10 tot 15 jaar) en de hoge financiële risico's in onderzoek en ontwikkeling (slechts een fractie van de werkzame stoffen bereikt marktrijpheid), is een sterke bescherming van intellectuele eigendom essentieel. Om onderzoek, productie en de best mogelijke medische zorg in de toekomst veilig te stellen, is het belangrijk dat politieke besluitvormers in Duitsland zich actief inzetten voor robuuste en betrouwbare randvoorwaarden – zowel op lokaal als op Europees niveau.

Tegelijkertijd streeft de Joint European Benefit Assessment (EU HTA) ernaar de methoden voor de beoordeling van gezondheidstechnologieën in alle lidstaten te harmoniseren, redundanties te voorkomen en de toegang voor patiënten te versnellen. Het potentieel voor efficiëntiewinst is onmiskenbaar. Een belangrijke uitdaging ligt echter in de effectieve integratie van deze methoden met nationale systemen. Hoewel de eerste stappen in de goede richting al zijn gezet, moet onze AMNOG nog nauwer integreren met de EU HTA om de resultaten van Europese beoordelingen zinvol te kunnen integreren en in overweging te nemen.

Enerzijds gaat het hierbij om de aanpassing van de methodologische evaluatieprincipes aan het Europese kader om fragmentatie en tegenstrijdige resultaten te voorkomen, bijvoorbeeld met betrekking tot de acceptatie van eindpunten. Anderzijds moet op procedureel niveau worden gewaarborgd dat het Europese rapport (Joint Clinical Assessment, JCA) vroegtijdig en adequaat kan worden meegenomen in de batenbeoordeling, zelfs bij mogelijke vertragingen. Helaas is dit momenteel niet volledig gegarandeerd en is het daarmee in strijd met een fundamenteel principe van de gezamenlijke Europese batenbeoordeling. Daarom zijn hier aanpassingen nodig.

De situatie in Duitsland: de AMNOG op een kruispunt

Duitsland geldt al lang als een pionier op het gebied van de snelle beschikbaarheid van nieuwe geneesmiddelen, niet in de laatste plaats dankzij de AMNOG-procedure, die in 2011 werd ingevoerd om innovatie te bevorderen en tegelijkertijd de belangen van betalers en fabrikanten in evenwicht te brengen. Dit systeem is bedoeld om snelle markttoegang na goedkeuring mogelijk te maken en tegelijkertijd een gestructureerde beoordeling van de meerwaarden en daaropvolgende prijsonderhandelingen te garanderen.

Maar deze ooit betrouwbare randvoorwaarden eroderen zichtbaar. Met name de Wet Financiële Stabilisatie Zorgverzekering heeft geleid tot een aanzienlijke verscherping van de situatie, die verder gaat dan bezuinigingsmaatregelen op korte termijn. De combinatie van verhoogde druk in prijsonderhandelingen door de invoering van rigide richtlijnen die prijsstelling op basis van voordelen tegenspreken, en de combinatiekorting, verhoogt de complexiteit en vermindert de planningszekerheid enorm. Dit devalueert de waarde van bepaalde categorieën voordelen (bijvoorbeeld "niet-kwantificeerbaar"), relativeert prijsstelling op basis van toegevoegde voordelen en negeert daarmee het belang van incrementele innovaties.

Bovendien bereikt de gevestigde AMNOG-logica steeds vaker haar grenzen bij bepaalde therapeutische benaderingen en bewijsniveaus, vooral wanneer er op het moment van markttoelating gerechtvaardigde bewijsonzekerheden bestaan. Deze situaties komen niet voort uit tekortkomingen in de onderzoeksopzet, maar uit de aard van de ziekte of het ethische kader van het onderzoek:

Zeer kleine patiëntenpopulaties: Voor zeldzame ziekten of specifieke subgroepen kan het uitvoeren van grote, gerandomiseerde gecontroleerde studies (RCT's) simpelweg onpraktisch zijn. Hierdoor kunnen de direct vergelijkende gegevens die nodig zijn voor het AMNOG-proces in deze behandelsituaties niet worden verstrekt.

Ethische beperkingen: In situaties met een grote onvervulde medische behoefte kan het ethisch noodzakelijk zijn om patiënten in de controlegroep toe te staan ​​vroegtijdig (cross-over) over te stappen op de potentieel effectievere studiemedicatie. Dit betekent onvermijdelijk dat directe vergelijkende gegevens over de werkzaamheid op lange termijn niet langer uit een RCT kunnen worden afgeleid.

Beperkingen bij het aantonen van langetermijneffecten: Bewijs voor genezing (bijvoorbeeld bij curatieve eenmalige therapieën) of een langetermijnrespons is vaak niet volledig haalbaar binnen typische onderzoeksperiodes. Het benodigde bewijs is mogelijk pas vele jaren later beschikbaar.

In deze grensgebieden leidt de strikte toepassing van traditionele evaluatiecriteria in de AMNOG ertoe dat onderzoeksgegevens die onder een lager bewijsniveau vallen (niet-RCT-bewijs) om formele redenen niet in de AMNOG worden opgenomen, en dat de daadwerkelijke waarde van een innovatie mogelijk niet adequaat wordt vastgelegd. Dit verhoogt de complexiteit, ondermijnt de planningszekerheid en kan er uiteindelijk toe leiden dat dringend benodigde therapieën pas met vertraging of helemaal niet beschikbaar zijn voor patiënten in Duitsland. Tegelijkertijd vormen betrouwbare randvoorwaarden de basis voor ondernemersbeslissingen over R&D-investeringen, wat op zijn beurt een directe impact heeft op zowel onze farmaceutische aanbod op de lange termijn als onze aantrekkelijkheid als vestigingsplaats.

Samen de toekomst van AMNOG vormgeven

Om patiënten in de toekomst toegang te bieden tot innovatieve therapieën, moet de AMNOG systematisch verder worden ontwikkeld. De focus moet liggen op een pragmatische en eerlijke aanpak van te rechtvaardigen bewijsonzekerheden die voortvloeien uit medische vooruitgang. Om de hierboven beschreven redenen kan het voorkomen dat een nieuw geneesmiddel in de AMNOG geen extra voordeel oplevert, ondanks het grote belang ervan voor de patiëntenzorg. De gevolgen voor de daaropvolgende prijsonderhandelingen kunnen ernstig zijn.

Om dit onevenwicht te herstellen, moet de AMNOG als volgt verder worden ontwikkeld:

1) Indien een meerprestatie om formele redenen niet kan worden verkregen, maar een geneesmiddel wel voorziet in een relevante en onvervulde zorgbehoefte (rekening houdend met de expertise uit de behandelpraktijk en het patiëntenperspectief), dan dient hiermee in de prijsonderhandelingen via een flexibeler onderhandelingskader op adequate wijze rekening te worden gehouden.

2) In speciale therapeutische situaties waarin het onmogelijk of niet gepast is om onderzoeken uit te voeren of te eisen op basis van het hoogste bewijsniveau, moet het beste beschikbare bewijsmateriaal worden gebruikt voor de beoordeling van aanvullende voordelen. Dit vereist een fundamenteel hogere acceptatie van niet-RCT-bewijsmateriaal.

3) Onzekerheid over bewijs (bijvoorbeeld met betrekking tot langetermijneffecten) dient in individuele gevallen te worden aangepakt met behulp van flexibele, resultaatgerichte vergoedingsmodellen (bijvoorbeeld 'pay-for-performance'). Deze vereisen echter pragmatische en consensuele afspraken tussen betalers en fabrikanten, en zo min mogelijk bureaucratische rompslomp. In dit verband is het noodzakelijk om resultaatgerichte vergoedingsmodellen als optie te kunnen invoeren binnen het kader van de centrale onderhandelingen over artikel 130b.

Deze aanpassingen vereisen de moed om flexibel te zijn en de bereidheid om gevestigde evaluatiemodellen ter discussie te stellen, zonder de noodzakelijke wetenschappelijke nauwkeurigheid op te offeren. Het doel is om een ​​kader te creëren dat de medische vooruitgang weerspiegelt en ervoor zorgt dat innovatieve geneesmiddelen hun weg naar patiënten blijven vinden, zelfs in bijzonder complexe therapeutische situaties.

Conclusie: Samen voor een duurzame voorziening

De farmaceutische levering in Duitsland en de EU bevindt zich op een cruciaal punt. Belangrijke beslissingen op EU-niveau en nationale uitdagingen, met name de omgang met bewijsonzekerheden in de AMNOG (Geneeskundige Wet op Geneesmiddelen en Medische Hulpmiddelen), vereisen dringende actie. Als onderzoeksgerichte farmaceutische industrie zijn we bereid onze bijdrage te leveren. Maar om dit te bereiken, hebben we betrouwbare en voorspelbare randvoorwaarden nodig – afgezien van maatregelen die innovatie ontmoedigen, zoals de vangrails en de combinatiekorting – die de wetenschappelijke realiteit weerspiegelen. Deze zijn geen doel op zich, maar een voorwaarde om ervoor te zorgen dat medische vooruitgang ook in de toekomst patiënten bereikt.

Hiervoor is een constructieve dialoog tussen alle belanghebbenden in het zorgstelsel – betalers, artsen, patiëntenvertegenwoordigers, politici en de industrie – nodig om de randvoorwaarden verder te ontwikkelen, zodat wij als Duitsland een voortrekkersrol blijven spelen op het gebied van duurzame en kwalitatief hoogwaardige zorg.