Статус европейского регулирования HTA

Основные цели Европейского регламента HTA по оценке медицинских технологий (EU HTAR), который охватывает как лекарственные средства, так и медицинские устройства, включают ускорение общеевропейского доступа к инновационным лекарственным средствам и медицинским устройствам, укрепление европейского сотрудничества в области оценки медицинских технологий (HTA) и снижение нагрузки на фармацевтические компании. ¹

ЕС HTAR был принят в декабре 2021 года и вступил в силу в начале января 2022 года. Реализация ЕС HTAR разделена на несколько этапов:

В ходе подготовки были заложены основные структурные, процедурные и методологические основы реализации актов и руководств на 2022–2024 годы.

Начиная с января 2025 года будут введены и проведены совместные научные консультации (JSC) и совместные научные оценки (JCA). JCA будут внедряться постепенно, первоначально сосредоточившись на процедурах для онкологических препаратов и лекарственных средств передовой терапии (ATMP). Начиная с 2028 года фокус будет расширен и включит все орфанные препараты, а с 2030 года будут включены все вновь разрешенные лекарственные средства. Заявки на совместные научные консультации (JSC) можно подавать в два периода подачи заявок, начиная с февраля 2025 года.

Европейские процедуры JCA включают только совместную клиническую оценку; оценка дополнительной выгоды (оценка) по-прежнему осуществляется на национальном уровне.

Введение европейской процедуры оценки медицинских технологий (HTA) для медицинских изделий и диагностики in vitro (IVD) будет отложено с 2026 года.

Структура управления ОТЗ ЕС представлена ​​на рисунке 1. Общий процесс координируется координационной группой, созданной государствами-членами, и четырьмя связанными с ней подгруппами: по одной подгруппе было создано для разработки методологических и процедурных рекомендаций, для проведения JCA, для проведения JSC и для выявления новых технологий в области здравоохранения («сканирование горизонта»).

Федеральный объединенный комитет (G-BA) совместно с испанским агентством Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) отвечает за руководство подгруппой JSC. IQWiG совместно с португальским агентством Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (INFARMED) отвечает за руководство подгруппой методологии. Европейская комиссия оказывает административную и техническую поддержку. ИТ-платформа с дифференцированными зонами доступа обеспечивает основу для сотрудничества. Сеть заинтересованных групп и экспертов («Stakeholder Network») поддерживает реализацию EU HTAR. В ее состав входят ассоциации пациентов, ассоциации разработчиков медицинских технологий, организации специалистов здравоохранения и другие неправительственные организации из сектора здравоохранения.

Важными источниками информации о ходе реализации Регламента являются веб-сайт Европейской ^{комиссии2} , рабочая программа Координационной ^{группы3} и План ^{реализации4} .

Подробности процесса JSC изложены в нескольких актах по внедрению, а также в руководящих документах по процессу, выбору медицинских технологий и выбору ответственных (со-)оценщиков. Кроме того, Координационная группа и ответственная подгруппа завершили ряд шаблонов документов, которые доступны в качестве шаблонов для требуемых представлений и итогового документа.

На 2025 год запланировано максимум 10 процедур JSC (5–7 для фармацевтических препаратов и 1–3 для медицинских приборов). Доступны два периода подачи заявок (с 3 февраля по 3 марта и с 2 по 30 июня). Поступающие заявки будут проходить пошаговый отбор подгруппой JSC:

Изучение критериев приемлемости в соответствии с EU HTAR, таких как уровень развития медицинских технологий или ориентация на предполагаемую процедуру JCA;

Обзор критериев отбора в соответствии с EU HTAR, таких как неудовлетворенная медицинская потребность, первый продукт в новой категории продуктов, потенциальное воздействие на пациентов, общественное здравоохранение или системы здравоохранения и т. д.;

Координация с текущей рабочей программой.

Значительное увеличение консультативного потенциала запланировано на ближайшие годы. Кроме того, введение механизма оплаты запланировано на 2028 год в рамках оценки ЕС HTAR.

Существенные вопросы, рассматриваемые в рамках JSC, могут включать схему PICO (популяция пациентов, вмешательство, компаратор, конечные точки исследования), обмен данными по Post Licensing Evidence Generation (PLEG) в рамках ранних консультаций или вопросы, связанные с оценкой экономики здравоохранения. Последняя тематическая область представляет собой добровольное сотрудничество в рамках регулирования, и на связанные с этим вопросы будут отвечать только государства-члены, которые регулярно проводят оценку экономики здравоохранения на своем национальном уровне. Процесс показан на рисунке 2.

Для выполнения процедур JCA были разработаны несколько соответствующих актов и руководств по внедрению, в том числе по потоку процесса, выбору (со)оценщиков, обработке доказательств, конечным точкам исследования, статистическим вопросам, таким как множественность, формирование подгрупп, post hoc анализы, обоснованность дизайнов клинических исследований, обработка шаблонов и т. д. Особое значение здесь имеет так называемый «scoping», определение объема оценки. Согласно статье 8, пункту 6 EU HTAR ^1, объем оценки должен быть инклюзивным и соответствовать потребностям государств-членов в отношении параметров, а также информации, данных, анализов и других доказательств, которые должны быть представлены. Эти требования реализуются с использованием схемы PICO. Это схематически показано на рисунке 3.

Первоначальный процесс включает в себя обзор требований государств-членов относительно области оценки на основе документов, представленных фармацевтической компанией (PMU) и поддержанных предложением PICO от оценщиков. PICO, представленные государствами-членами, затем консолидируются в сложном процессе и передаются в PMU. Данные в досье PMU должны быть подготовлены в соответствии с консолидированными схемами PICO. На уровне ЕС результаты по всем требуемым схемам PICO подвергаются научной оценке. Последующие национальные процессы основаны на данных и анализах, представленных в европейском досье, которые соответствуют их потребностям и могут быть дополнены конкретными требованиями на национальном уровне.

Определение области оценки было смоделировано в трех опубликованных практических процедурах подгруппы JCA. Это привело к 7–13 требуемым схемам PICO для выбранных областей показаний. ⁵

Первое постановление о внесении поправок в Положение об оценке преимуществ лекарственных средств вступило в силу 8 марта 2025 года. ⁶ Ссылки на Положение ЕС об оценке преимуществ лекарственных средств встречаются в нескольких местах:

В пункте 7, пункте 1 досье ЕС, отчет JCA (если таковой имеется) и другая информация на ИТ-платформе определяются как важные основы для оценки национальных выгод.

Раздел 7, параграф 4 определяет возможность того, что отчет JCA может быть еще не доступен на момент начала процедуры AMNOG. Отчет JCA, доступный после соответствующей даты подачи досье на национальном уровне, должен быть представлен на слушание Федеральным объединенным комитетом (G-BA).

Пункт 9, пункт 3 содержит требования к G-BA относительно публикации досье ЕС и к pU относительно передачи досье ЕС, если оно еще не стало общедоступным на европейском уровне на момент публикации оценки выгод.

Подводя итог, следует подчеркнуть, что принятие всех руководств и шаблонов документов прошло успешно в соответствии с рабочей программой. Первые процедуры JCA и JSC уже начались. Возможности для процедур предоставляются государствами-членами, а текущие процедуры уже приняты различными европейскими агентствами в роли (со-)оценщиков. Базовая функциональность ИТ-платформы уже реализована, а финансирование осуществляется на основе недавно подписанного рамочного контракта (FWC). ⁷

Доктор Стефани Саид изучала фармацевтику в Университете Фридриха Шиллера в Йене и получила докторскую степень в Институте фармакологии Свободного университета Берлина. Она работает в Федеральном объединенном комитете (G-BA) в Берлине с 2016 года. С самого начала она участвовала в европейских проектах, сначала в качестве менеджера и руководителя проекта EUnetHTA JA3 для ранних консультаций, затем в качестве руководителя секретариата совместных научных консультаций EUnetHTA 21, а в настоящее время в качестве председателя подгруппы HTA по совместным научным консультациям.

¹ Регламент (ЕС) 2021/2282 Европейского парламента и Совета от 15 декабря 2021 г. об оценке медицинских технологий и внесении изменений в Директиву 2011/24/ЕС. https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32021R2282 [Дата обращения: 28 мая 2025 г.]

² https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment_en [Дата обращения: 28 мая 2025 г.]

³ https://health.ec.europa.eu/document/download/9f1d2ac8-3515-4be1-9a29-db3d9ffb5201_en?filename=hta_hatcg_awp_en.pdf [Дата обращения: 28 мая 2025 г.]

⁴ https://health.ec.europa.eu/document/download/397b2a2e-1793-48fd-b9f5-7b8f0b05c7dd_en [Дата обращения: 28 мая 2025 г.]

⁵ https://health.ec.europa.eu/publications/pico-exercises_en [Дата обращения: 28 мая 2025 г.]

⁶ https://www.recht.bund.de/bgbl/1/2025/75/VO.html [Дата обращения: 28 мая 2025 г.]

⁷ https://hadea.ec.europa.eu/news/theory-practice-implementing-eu-health-technology-assessment-regulation-2025-01-22_en#:~:text=On%2021%20January%202025%2C%20HaDEA%20signed%20a%20new,consortium%20of%20HTA%20bodies%20representing%2021%20EU%20countries [Дата обращения: 28 мая 2025 г.]