Medicamentos órfãos para doenças raras estão em ascensão, 146 já autorizados

A disponibilidade de medicamentos órfãos na Itália está crescendo: em 31 de dezembro de 2023, dos 155 medicamentos autorizados pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA), 146 estavam disponíveis em nosso país, o equivalente a 94,2% do total. Esse número representa um aumento em relação aos 84,9% do ano anterior, confirmando a segunda posição da Itália na Europa, atrás apenas da Alemanha. Esta é uma das conclusões do 11º Relatório MonitoRare, apresentado hoje em Roma pela Uniamo – a Federação Italiana de Doenças Raras.

O consumo e os gastos com medicamentos órfãos também estão aumentando: em 2023, eles representaram 0,05% do consumo total, com um impacto de 8,5% nos gastos farmacêuticos nacionais, em comparação com 0,04% e 6% em 2022. Em comparação, os gastos com medicamentos oncológicos foram de 18,4%.

O aumento de medicamentos incluídos na lista da Lei 648/1996 também é positivo: 68 em 2024, em comparação com 31 em 2018 e apenas 13 em 2012. A formação de médicos também está crescendo: 76 cursos de ECM dedicados a doenças raras em 2024. A cobertura dos registros regionais está crescendo (+30.000 unidades) e o número de centros italianos envolvidos nas Redes Europeias de Referência está aumentando: eram 66 em 2021, 78 em 2024, para um total de 262 centros.

No entanto, persistem "desigualdades regionais, acesso desigual aos tempos de tratamento" e deficiências no atendimento multidisciplinar. "Um quadro misto", explica a presidente da Uuniamo, Annalisa Scopinaro, "que reflete, por um lado, o progresso do sistema e, por outro, a necessidade urgente de um fortalecimento estrutural, equitativo e consistente". Para atingir esses objetivos, o trabalho do Registro Nacional de Doenças Raras é essencial. Seu fluxo de dados é a ferramenta por meio da qual o Centro Nacional de Doenças Raras monitora a rede de saúde. "Os dados", explica Rocco Bellantone, presidente do Instituto Nacional de Saúde da Itália, "são um elemento fundamental nas decisões de saúde pública, pois fornecem a base para identificar necessidades, avaliar riscos e monitorar a eficácia das intervenções".