Impulsy dla zaopatrzenia farmaceutycznego z perspektywy pacjenta

Część unijnej agendy farmaceutycznej obejmuje również między innymi zwiększenie udziału pacjentów w europejskim procesie zatwierdzania leków. Przedstawiciele organizacji pacjentów będą zaangażowani w Zarząd Europejskiej Agencji Leków (EMA), Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) oraz Komitet ds. Oceny Ryzyka Farmakonadzoru (PRAC).

Na szczęście artykuł 143, paragraf 4a wniosku Komisji ¹ zawierał również postanowienia dotyczące zwrotu kosztów dla uczestniczących przedstawicieli pacjentów. Nadal jednak istnieją rozbieżności co do stopnia uczestnictwa. Podczas gdy artykuły 148 i 149 nadal odnoszą się do „praw głosu”, niedawna poprawka stwierdza jedynie, że głosy pacjentów powinny być „brane pod uwagę”.

Naturalnie europejskie organizacje parasolowe pacjentów, Europejskie Forum Pacjentów (EPF) i EURORDIS, zaprotestowały przeciwko takiemu ograniczeniu. ² Jednak poza powierzchowną kwestią „praw głosu” w EMA, konieczne jest wyjaśnienie, jaką koncepcję metodologiczną należy realizować w odniesieniu do udziału pacjentów w komitetach EMA.

Udział ten mógłby mieć charakter swoistego „udziału obywatelskiego”, mającego na celu zapewnienie EMA, że pewne ryzyko resztkowe jest nadal akceptowalne w trakcie procesu zatwierdzania na podstawie dowodów, które mogą nie być w pełni wiarygodne.

Przedstawiciele pacjentów musieliby wówczas rozważyć, czy szybszy dostęp do innowacji lub unikanie ryzyka resztkowego powinno być zasadą przewodnią w decyzjach o zatwierdzeniu. W Niemczech udział pacjentów jest postrzegany mniej jako źródło legitymizacji decyzji, a bardziej jako źródło wglądu w ocenę naukową. Wyjaśnienie preferencji pacjentów, zróżnicowanie subpopulacji i zrozumienie rzeczywistej sytuacji opieki zdrowotnej to ważne elementy wiedzy, które są metodologicznie wymagane w każdej ocenie leku, w tym zatwierdzeniu.

W obszarze oceny korzyści płynących ze stosowania leków jest zupełnie jasne, że perspektywa pacjenta nie ma na celu wyłącznie zakwalifikowania wyniku oceny jako „akceptowalnego” lub „nieakceptowalnego”. Chodzi raczej o wzbogacenie procesu gromadzenia wiedzy w procedurze HTA o wiedzę specjalistyczną pacjenta. Dlatego logiczne jest, że szkolenie z metodologii procesów HTA jest standardową ofertą dla przedstawicieli pacjentów w Federal Joint Committee (G-BA) w Niemczech. Jakościowe prawo do udziału w konsultacjach wcale nie jest nieskuteczne w takim otoczeniu.

Natomiast przedstawiciele pacjentów we francuskiej Haute Autorité de Santé (HAS) mają naturalnie prawo głosu, ale niestety brakuje im jakiegokolwiek wsparcia zawodowego. W odniesieniu do EMA ważne jest zatem pytanie: Czy istnieje tutaj koncepcja metodologiczna, dlaczego i w jakim celu przedstawiciele pacjentów powinni być zaangażowani?

Wyjaśnienie tej kwestii będzie miało również wpływ na przyszły kształt europejskiej procedury oceny korzyści dla zdrowia w odniesieniu do produktów leczniczych.

Zgodnie z planami Komisji Europejskiej, baza danych uczestnictwa pacjentów EMA będzie po prostu wykorzystywana do identyfikacji przedstawicieli pacjentów w procesie HTA UE. Profesjonalna wiedza konsultowanych osób nie wydaje się być szczególnie ważna. Nie wydaje się również, aby odzwierciedlała ona fakt, że udział w procedurach zatwierdzania nie jest po prostu równoznaczny z udziałem w procedurach oceny korzyści. W każdym razie nie planuje się szkoleń na temat metodologii procedur HTA.

Można podejrzewać, że udział pacjentów jest tutaj postrzegany bardziej jako źródło legitymizacji niż źródło wiedzy. Istnieje jednak możliwość zaproponowania wykwalifikowanych przedstawicieli pacjentów z Niemiec do Sekretariatu Grupy Koordynacyjnej w celu uczestnictwa w procesie HTA UE. Takie prawo jest przyznawane krajowym organom koordynacyjnym na mocy artykułu 83 rozporządzenia UE 536/2014. ³

Co ciekawe, nie jest to Federal Joint Committee (G-BA), ale Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM). Chociaż BfArM zazwyczaj nie bierze udziału w ocenie korzyści produktów leczniczych, byłoby bardzo pomocne, gdyby udało się poprawić możliwości lokalnych przedstawicieli pacjentów, aby mogli uczestniczyć w ten sposób na szczeblu europejskim.

Dr Martin Danner jest prawnikiem i federalnym dyrektorem zarządzającym Federal Working Group for Self-Help of People with Disabilities and Chronic Illnesses and Their Families (BAG SELBSTHILFE). Po studiach w Heidelbergu pracował przez kilka lat jako prawnik specjalizujący się w prawie ochrony zdrowia, zanim przejął Departament Polityki Zdrowotnej i Promocji Samopomocy BAG SELBSTHILFE. Jest rzecznikiem reprezentacji pacjentów w Federal Joint Committee (G-BA) i działa w radzie doradczej ds. naukowych Medical Center for Quality in Medicine oraz w zarządzie powierniczym IQWiG, między innymi.

¹ Komisja Europejska: Rezolucja ustawodawcza Parlamentu Europejskiego z dnia 10 kwietnia 2024 r. w sprawie wniosku dotyczącego rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady ustanawiającego unijne procedury wydawania pozwoleń na produkty lecznicze stosowane u ludzi i nadzoru nad nimi oraz ustanawiającego przepisy dotyczące Europejskiej Agencji Leków, zmieniającego rozporządzenie (WE) nr 1394/2007 i rozporządzenie (UE) nr 536/2014 oraz powtarzającego rozporządzenie (WE) nr 726/2004, rozporządzenie (WE) nr 141/2000 i rozporządzenie (WE) nr 1901/2006 (COM(2023)0193 – C9-0144/2023 – 2023/0131(COD)) https://www.europarl.europa.eu/doceo/document/TA-9-2024-0221_EN.html#title2 [dostęp 24 kwietnia 2025 r.]

² Wspólne oświadczenie: Wartość dodana znaczącego zaangażowania pacjenta na poziomie EMA – EPF EURORDIS. https://www.eurordis.org/epf-eurordis-joint-statement-patient-involvement/ [dostęp: 24 kwietnia 2025 r.]

³ Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 536/2014 z dnia 16 kwietnia 2014 r. w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi oraz powtarzające dyrektywę 2001/20/WE https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536 [dostęp 24 kwietnia 2025 r.]