TAK-861, il farmaco che risveglia i pazienti con narcolessia di tipo 1

Gli attuali trattamenti per la narcolessia di tipo 1 si basano sull'alleviamento dei sintomi, con moderato successo. Ora, uno studio internazionale che ha coinvolto centri spagnoli, pubblicato su The New England Journal of Medicine , presenta un nuovo farmaco, TAK-86, che ha dimostrato la sua efficacia in una sperimentazione clinica di fase 2.

La narcolessia di tipo 1 è un disturbo del sonno caratterizzato da eccessiva sonnolenza diurna, cataplessia e altri sintomi correlati alla segnalazione ipocretinergica, che è carente in questi pazienti. Lo studio, a cui hanno partecipato 112 persone provenienti da varie regioni del mondo, ha dimostrato che TAK-861, TAK-861 (Oveporexton), un agonista selettivo del recettore dell'orexina di tipo 2, ha migliorato significativamente la capacità di rimanere svegli, ridotto la sonnolenza diurna e diminuito la frequenza degli episodi di cataplessia.

Secondo i dati della Società Spagnola di Neurologia, la narcolessia di tipo 1 è una malattia rara che colpisce tra 20 e 60 persone ogni 100.000 abitanti. Si stima che in Spagna ne soffrano circa 25.000 persone.

"I risultati di questo studio sono promettenti e suggeriscono che il TAK-861 potrebbe diventare un'opzione terapeutica efficace per i pazienti affetti da narcolessia di tipo 1. Il miglioramento della capacità di rimanere svegli e la riduzione della sonnolenza diurna, così come il controllo della cataplessia, hanno un impatto molto significativo sulla qualità della vita di questi pazienti", spiega Rafael del Río Villegas, dell'Università CEU San Pablo e della Fondazione Vithas , nonché uno degli autori dello studio.

Lo studio clinico di fase 2, randomizzato e controllato con placebo, ha dimostrato che i partecipanti che hanno assunto TAK-861 hanno riscontrato miglioramenti significativi nella latenza del sonno nel test di mantenimento della veglia (MWT) e nella scala della sonnolenza di Epworth (ESS). Inoltre, è stata osservata una significativa riduzione della frequenza settimanale degli episodi di cataplessia.

Lo studio ha valutato anche la sicurezza e la tollerabilità del TAK-861. Gli eventi avversi più comuni sono stati insonnia, urgenza e frequenza urinaria , la maggior parte dei quali si sono risolti entro una settimana. Non sono stati segnalati casi di epatotossicità, il che evidenzia la sicurezza del farmaco rispetto ad altre sostanze utilizzate in precedenza.

Per del Río Villegas, i risultati sono molto promettenti : "Siamo entusiasti dei risultati di questo studio e speriamo che TAK-861 (Oveporexton) possa offrire una nuova speranza ai pazienti affetti da narcolessia di tipo 1. Continueremo con ulteriori ricerche per confermare questi risultati ed esplorare il potenziale di questo trattamento negli studi di fase 3", ha osservato.

Per Carles Gaig, neurologo dell'Hospital Clínic di Barcellona , ​​la sperimentazione clinica è "un'ottima notizia" e un potenziale punto di svolta nel trattamento: "Sembra che sarà una svolta".

Parlando con SMC, Gaig ha affermato che lo studio è stato "molto ben progettato e pubblicato su una rivista leader" e che, a differenza di una precedente sperimentazione interrotta a causa della tossicità epatica, questo nuovo farmaco "non sembra essere epatotossico". Tuttavia, precisa: «Si tratta di uno studio iniziale, di fase 2, che coinvolge solo 90 pazienti».