PoZdroweek 14/2025: Печальный эпилог упорства Сарепты в отношении пациентов с МДД. Женщины радуются, потому что хорошие результаты Apnimed в терапии синдрома обструктивного апноэ сна дают шанс их партнёрам меньше терпеть храп.

Компания Sarepta Therapeutics наконец уступила требованиям FDA, но какой ценой? Больше всего от этого спора с регулятором пострадали пациенты с миодистрофией Дюшенна (МДД), особенно в Америке и Европе. Инвесторы фондового рынка понесли убытки, поскольку инвестиционная компания HC Wainwright сочла кембриджскую компанию недостойной и гроша. Apnimed похвасталась многообещающими результатами III фазы клинических испытаний своего препарата для лечения синдрома обструктивного апноэ сна (СОАС), вселив надежду многим женщинам, страдающим от храпа партнёра. Мировые фондовые индексы здравоохранения выросли на этой неделе на единицу. WIGmed всё ближе к локальному максимуму этого года, достигнутому в мае. В правительстве во главе с Дональдом Туском произошли перестановки в составе министров. Иоланта Соберанска-Гренда, высококвалифицированный специалист в области управления медицинскими учреждениями, назначена новым главой Министерства здравоохранения. Мы болеем за нее, как и за любого нового руководителя в министерстве, но выйдет ли ее практика победителем из столкновения с теориями закостенелого бюрократического мира из Медовой и лицами, принимающими политические решения, которые не очень хорошо разбираются в вопросах здравоохранения?

Наконец, у нас была неделя, в течение которой все проанализированные нами индексы акций сектора здравоохранения выросли. И не просто цены. Индекс WIGmed в последние несколько недель оживился. На этой неделе индекс вырос на 1,3% , приблизившись к пику этого года, достигнутому в мае. До достижения этого максимума ему осталось около 2 процентных пунктов. Международные индексы показали ещё лучшие результаты. Европейский индекс MSCI Europe Health Care (SPYH) вырос на 3,0% , а панглобальный индекс MSCI World Health Care (XDWH) – на 2,2%.

Несмотря на это, с начала текущего года только WIGmed находится в положительной зоне , а остальные показатели экономической ситуации в отрасли только приближаются к черте, поскольку им все еще не хватает нескольких процентов до ее достижения.

Источник: TradingView

Среди 20 крупнейших акций индекса MSCI World Health Care наилучшую динамику показали акции Thermo Fisher (+15,3%), Novo Nordisk (+11,5%) и Danaher (+8,1%). Восходящий тренд преодолели только акции Intuitive Surgical (-4,4%) и United Health Group (-0,6%).

Источник: собственное исследование на основе stooq.pl

В Польше наиболее заметные результаты продемонстрировали Molecure (+38,2%), Selvita (+12,3%) и Medicalghoritmics (+5,5%). Успех последней продолжается: цена акций медицинской компании достигла самого высокого уровня с конца 2023 года. Акционеры Medicalghoritmics получили новый импульс: с начала года доходность акций уже составила 98%.

В случае акционеров Selvita обновлённая рекомендация Noble Securities, опубликованная несколько дней назад, возможно, привлекла внимание инвесторов. Рост цены акций сопровождался высокими объёмами торгов, не наблюдавшимися с 2017 года. Инвестиционная компания подтвердила свою рекомендацию «покупать», хотя и значительно снизила целевую цену акций компании с 70,6 до 51,1 злотых.

Напротив, акции Voxel (-8,9%), NanoGroup (-2,1%) и Ryvu (-1,9%) разочаровали. С начала января акции Voxel выросли примерно на 34%, но этот уверенный рост в конечном итоге был остановлен. Ходившие на рынке слухи о возможном тендере на акции лидера польского рынка диагностической визуализации пока не подтвердились .

Акции Captor Therapeutics упали на 1%, но руководство и научный персонал компании, а также её акционеры имеют основания для удовлетворения. Медицинский портал Drug Hunter номинировал препарат-кандидат компании , CT-01, на звание «Молекула месяца» за июнь. Подробнее об этом мы расскажем далее в PoZdroweek.

Источник: собственное исследование на основе stooq.pl

Упорное отстаивание своей позиции иногда не оправдывает себя. Компания Sarepta Therapeutics убедилась в этом в прошлую субботу, когда, вопреки ожиданиям FDA, заявила, что не будет приостанавливать поставки препарата Элевидис, используемого для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). В понедельник американский регулятор приостановил все клинические испытания препарата для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии для этой компании из Кембриджа. Это касается ранних фаз испытаний её препаратов-кандидатов: SRP-9003, SRP-9004, SRP-6004 и SRP-9005.

И, словно этого было недостаточно, в ответ на решение FDA инвестиционная компания HC Wainwright снизила свою оценку справедливой стоимости Sarepta на ближайшие 12 месяцев до нуля. Да, по данным этой финансовой организации, акции компании не стоят ни копейки.

Компания Sarepta явно вступила в конфликт с американскими регулирующими органами. И теперь страдает от болезненных последствий, как от тех, кому не повезло страдать от до сих пор неизлечимой болезни Дюшенна, так и от лиц, ухаживающих за мальчиками, которые чаще всего страдают МДД.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приостановило клинические испытания четырёх препаратов. Несколько часов спустя компания из Кембриджа, поджав хвост, объявила о приостановке поставок препарата Элевидис всем пациентам в США. Однако на этом чаепитие закончилось. Вероятность того, что FDA внезапно, по странному совпадению, даст зелёный свет кандидатам на SRP-9003, SRP-9004, SRP-6004 и SRP-9005, поистине иллюзорна.

Первоначальная непреклонная позиция Дуга Ингрэма, генерального директора компании, не оправдала себя. В результате Elevidys не будет продаваться в США, а его одобрение в ЕС пока остаётся лишь далёким планом.

В пятницу европейский регулирующий орган EMA присоединился к FDA в его скептицизме в отношении препарата Elevidys. Регулятор ЕС объявил о решении не рекомендовать условное одобрение препарата.

Леви Гарравей, главный врач Roche, помогающий Sarepta получить одобрение Elevidys на европейский рынок, выразил разочарование решением EMA. Он также отметил, что швейцарский фармацевтический гигант планирует сотрудничать с регулятором для изучения возможных путей выхода из тупиковой ситуации с одобрением препарата, которого с нетерпением ждут многие пациенты с МДД, не обеспокоенные потенциально серьёзными осложнениями с печенью.

CHMP, консультативный орган Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), пояснил, что основное исследование, представленное компанией Roche в поддержку заявки на регистрацию препарата для лечения МДД у пациентов в возрасте от 3 до 7 лет, способных ходить, не показало влияния Элевидиса на двигательные навыки после 12 месяцев лечения. Улучшение двигательных навыков, измеренное по шкале оценки амбулаторных возможностей «Северная звезда» (NSAA), наблюдалось как у пациентов, принимавших Элевидис, так и у пациентов, принимавших плацебо, однако разница в 0,65 балла между двумя исследуемыми когортами по 34-балльной шкале не была статистически значимой.

Приостановка поставок Элевидиса американским пациентам с МДД вступила в силу во вторник. Одновременно с этим Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) потребовало от компании разместить на упаковке препарата предупреждение в чёрной рамке из-за риска острого повреждения печени и печёночной недостаточности. Это ещё один удар, поскольку врачи, пациенты и лица, осуществляющие уход за ними, дважды подумают, прежде чем использовать оставшийся препарат. И это, вероятно, станет настоящей головной болью, поскольку при приостановке поставок Элевидиса медицинские препараты неизбежно закончатся в какой-то момент.

Результатом всех этих проблем стало то, что выживание американской компании стало под большим вопросом.

Остались лишь несколько архаичные препараты с пропуском экзонов Amondys 45, Vyondys 53 и Exondys 51, которые уже находятся на довольно продвинутой стадии продаж. И их медленный и неумолимый спад, вероятно, наступит. Более того, EMA недавно одобрило конкурирующий препарат Duvyzat (гивиностат). Поэтому, куда ни посмотри, повсюду видишь картину горя и отчаяния. И это по твоему собственному выбору.

На мой взгляд, возрос риск того, что компания Sarepta в её нынешнем виде может не дожить до конца этого года , если только каким-то чудом не улучшит свои натянутые отношения с FDA. Вряд ли это удастся, особенно учитывая, что бразды правления находятся в руках назначенца Трампа Марти Макари. Кроме того, президент США, похоже, весьма критично относится к биофармацевтической отрасли, что неизбежно влияет на решения, принимаемые чиновниками более низкого уровня.

В ответе FDA на дело Sarepta было чётко указано, что нет смысла играть с компанией в игры, поскольку это может закончиться плохо. Это также даёт чёткий сигнал другим компаниям сектора: лучше договориться с FDA, чем воевать с ней.

Высокий уровень опыта и компетентности учёных компании, работающих над этими открытиями, неоспорим. Именно они – самый ценный актив Sarepta, а не руководство, которое совершает школьные ошибки. Полагаю, они скоро покинут компанию, поскольку я уже много лет не видел подобной череды неудач в отрасли. Во всей этой цепочке событий, связанных с генной терапией компании, главными жертвами становятся в первую очередь пациенты с МДД, а затем – инвесторы на рынке капитала.

На мой взгляд, в сложившихся обстоятельствах у компании Sarepta в её нынешнем виде нет бизнеса. Полагаю, что, учитывая обширный опыт, накопленный за эти годы, это может быть заманчивой перспективой для представителей BigTech. Я даже определил трёх кандидатов, которые могли бы взять на себя управление компанией, что не потребовало бы значительных инвестиций, но посмотрим, что будет дальше.

Акции UnitedHealth Group (UHG) упали почти на 5% в четверг после того, как компания подтвердила, что Министерство юстиции (DOJ) проводит уголовные и гражданские расследования в отношении ее практики предоставления льгот Medicare Advantage.

В мае этого года газета Wall Street Journal (WSJ), ссылаясь на свои источники в федеральном правительстве, сообщила о существовании уголовного расследования. В то время UHG опровергла это, назвав действия WSJ крайне безответственными. Компания заявила, что не была уведомлена о расследовании Министерства юстиции. Как же тогда она смогла ответственно определить, ведётся ли расследование? Такая запутанная логическая пирамида вызывает насмешки у аналитиков в сфере здравоохранения.

Компания UnitedHealth заявила, что «проактивно» связалась с Министерством юстиции после сообщений в СМИ о расследованиях в мае. Если получение подтверждения продолжающихся расследований спустя два месяца можно считать проактивностью, то инвесторы и компания, вероятно, по-разному понимают эту концепцию. Страшно представить, что произошло бы, если бы компания не заняла «проактивную» позицию.

В четверг UHG подчеркнула, что не ожидает обвинений в каких-либо правонарушениях. Компания отметила свою многолетнюю историю ответственного поведения и эффективного соблюдения требований. Компания сослалась на независимые аудиты, проведённые Центрами услуг Medicare и Medicaid, которые подтвердили, что её методы работы являются одними из самых тщательных в сфере предоставления медицинских услуг.

UnitedHealth Group подтвердила, что инициировала независимую проверку своей деятельности, процессов, политик и практик, связанных с кодированием оценки рисков, практикой управления льготами на здравоохранение и фармацевтическими услугами.

Уровень качества расследования в отношении компании из Миннетонки, штат Миннесота, по-видимому, неприемлем для некоторых инвесторов, поскольку стоимость акций UHG упала на 44% с начала года.

Препарат-кандидат Captor Therapeutics не ускользнул от внимания профессионалов отрасли из портала Drug Hunter (DH). Портал номинировал ABS-752 на звание одной из молекул месяца в июне 2025 года. Это примечательно, поскольку это первый случай в истории лекарственных препаратов, разработанных в Польше, когда кто-либо получил подобную номинацию от DH.

По его мнению, интерес экспертов Drug Hunter привлекли несколько уникальных элементов и особенностей молекулы ABS-752.

Во-вторых, исследуемый компанией Captor Therapeutics кандидат на лекарственный препарат представляет собой очень популярный в настоящее время деградатор — молекулу, которая удаляет болезнетворные белки.

Михал Вальчак делится своими знаниями об экспериментальных процессах, проводимых биофармацевтическими корпорациями по всему миру, в своем блоге https://adastra71.blog/ .

Компания Synektik объявила о планах по разделению компании на две независимые компании. Новообразованная Syn2bio получит активы, связанные с исследованиями новых молекул , включая кардиотрейсер — инновационный радиофармацевтический препарат с потенциалом глобальных продаж. Остальной бизнес (в основном продажа хирургических роботов Da Vinci, обучение их использованию и техническое обслуживание) останется за Synektik.

Компания намерена разместить акции обоих отдельных предприятий на Варшавской фондовой бирже в первой половине 2026 года.

От имени mInvestment Banking он провел оценку обеих компаний.

Действующим акционерам компании будут распределены акции Syn2bio в соотношении 1 к 1.

Понедельник (21.07.2025)

Аналитик Trigon DM Катажина Косиорек в отчёте от 21 июля снизила целевую цену акций Bioceltix со 134,50 до 124,30 злотых, сохранив рекомендацию «покупать». Рекомендация установлена на уровне 101 злотого за акцию.

Вторник (22.07.2025)

- Adamed Technology входит в число инвесторов, поддержавших французскую биотехнологическую компанию One Biosciences, выделив 15 миллионов евро в рамках раунда финансирования серии A. Стоимость участия Adamed Technology остаётся неизвестной.

One Biosciences специализируется на прецизионной онкологии, предоставляя услуги по транскриптомному профилированию клинического уровня одноклеточных опухолей.

Помимо Adamed Technology, в последнем раунде финансирования также приняли участие Galion.exe, Invus, Sofinnova Partners, Polytechnique Ventures и Kima Ventures.

Среда (23/07/2025)

Компания Medicalgorithmics завершила интеграцию для ключевого клиента в США. По оценкам компании, общий доход по контракту за первые 24 месяца после одобрения интеграции и начала коммерческих испытаний составит от 7,7 до 11,5 млн долларов США. Гарантированный минимальный доход по контракту (за сеансы и интеграцию) превысит 1,7 млн долларов США.

- Согласно расчётам PEX PharmaSequence , объём продаж в аптеках Польши в июне 2025 года вырос на 10,7% по сравнению с аналогичным периодом прошлого года и составил около 4,68 млрд злотых. Это на 3,8% меньше, чем в предыдущем месяце.

Средний объём продаж в аптеках составил около 380 000 злотых (+12,4% в годовом исчислении). Средняя розничная цена лекарства составила 33,82 злотых, увеличившись на 10,8% в годовом исчислении. Маржа аптек значительно выросла, достигнув 26,5% (+5,6 процентных пункта в годовом исчислении).

Пятница (25/07/2025)

Компания Urteste подписала соглашение с немецкой компанией Biotype, в рамках которого иностранный партнёр будет производить наборы Panuri и Panuri Control, которые будут использоваться для проведения клинических испытаний в Европе. Стоимость наборов, торгуемых на бирже, составит около 770 000 евро. В пятницу акции Urteste выросли на 5,1%.

Польская служба финансового надзора одобрила исключение акций EMC Instytut Medyczny из торгов на Варшавской фондовой бирже. Дата исключения назначена на 8 августа 2025 года.

Понедельник (21.07.2025)

Компания AstraZeneca планирует выделить 50 миллиардов долларов на расширение своей деятельности в США к 2030 году. В основе плана лежит строительство нового производственного предприятия в Вирджинии, которое будет специализироваться на производстве активных ингредиентов для нового поколения препаратов для снижения веса и лечения нарушений обмена веществ. К ним относятся пероральный препарат GLP-1, находящийся в настоящее время в разработке, и экспериментальный препарат для лечения гипертонии бакдростат.

Эта инициатива дополняет ранее объявленные инвестиции в размере 3,5 млрд долларов США (ноябрь 2024 г.) для расширения в нескольких штатах США, включая научно-исследовательские центры в Гейтерсберге (штат Мэриленд) и Кембридже (штат Массачусетс); производство клеточной терапии нового поколения в Роквилле (штат Мэриленд) и Тарзане (штат Калифорния); а также специализированное производство в Коппелле (штат Техас).

По словам менеджеров Astra, эти инициативы позволят этому крупному фармацевтическому лидеру достичь амбициозной цели — ежегодно генерировать 80 миллиардов долларов к 2030 году , половина из которых, как ожидается, будет поступать из США. За последние четыре квартала объём продаж этой британо-шведской компании составил 55 миллиардов долларов.

Заявление компании хорошо согласуется с инвестиционной тенденцией, озвученной различными биофармацевтическими компаниями в последние месяцы. По оценкам politykazdrowia.com, давление президента Дональда Трампа на отрасль привело к новым инвестиционным заявлениям на общую сумму не менее 225 миллиардов долларов. Помимо Astra, в инвестиционную группу входят Roche, Eli Lilly, Novartis, Sanofi, Johnson & Johnson, AbbVie, Bristol Myers Squibb, Gilead Sciences, UCB и Biogen.

Источник: собственная работа, основанная на общественном достоянии.

Среда (23/07/2025)

- Компания Roche приостановила все новые заказы на препарат Elevidys (деландистрогенный моксепарвовек) для амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) на рынках, где основой для местного одобрения является FDA.

После заключения соглашения с компанией Sarepta как с изобретателем молекулы, Roche получила одобрение на генную терапию в 8 странах, включая Бахрейн, Бразилию, Израиль, Японию, Кувейт, Оман, Катар и Объединенные Арабские Эмираты.

Швейцарская компания сообщила, что на сегодняшний день около 760 пациентов с МДД получили пользу от амбулаторного лечения Элевидисом, и не было зафиксировано ни одного летального исхода, связанного с лечением. По данным руководства компании из Базеля, соотношение пользы и риска Элевидиса у амбулаторных пациентов остаётся положительным.

Компания Apnimed , акции которой не котируются на бирже, отмечает очередной клинический успех III фазы своего препарата-кандидата AD109 для лечения синдрома обструктивного апноэ сна (СОАС). СОАС — это расстройство сна, характеризующееся повторяющимися эпизодами остановки или поверхностного дыхания во время сна, вызванными закупоркой верхних дыхательных путей.

Исследование LunAIRo достигло своей первичной конечной точки на поздних стадиях клинических испытаний. В нём приняли участие 660 взрослых с лёгким, умеренным и тяжёлым синдромом обструктивного апноэ сна, которые не переносили или отказывались от терапии постоянным положительным давлением в дыхательных путях. Пациенты были рандомизированы в группы, получавшие AD109 ( комбинацию ароксбутинина и атомоксетина , селективного ингибитора обратного захвата норадреналина) или плацебо. Первичная конечная точка оценивалась через 26 недель после начала лечения.

Исследование продемонстрировало значительное и статистически значимое снижение обструкции дыхательных путей. После 26 недель лечения среднее снижение индекса апноэ-гипопноэ (ИАГ) составило 46,8% по сравнению с исходным уровнем. В группе плацебо снижение ИАГ составило 6,8%.

Препарат AD109 переносился хорошо, серьезных побочных эффектов не наблюдалось.

Последние результаты клинического исследования фазы III подтверждают планы руководства Apnimed подать заявку в FDA на одобрение этой пероральной формы препарата для приема один раз в день в начале 2026 года .

В мае этого года компания Apnimed сообщила, что первое исследование фазы III — SynAIRgy — также достигло своей основной конечной точки.

Есть вероятность, что многие женщины почувствуют облегчение по ночам, когда их партнеры наконец-то уменьшат храп, а мужчины также почувствуют улучшение своего комфорта в повседневной жизни.

Пятница (25/07/2025)

И снова Сарепта. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) объявило о расследовании смерти восьмилетнего мальчика, принимавшего Элевидис. В ответ Сарепта заявила, что смерть не связана с лечением.

FDA сообщило, что мальчик умер 7 июня 2025 года. Sarepta сообщила, что случай, произошедший в Бразилии, был сообщен регулирующим органам страны 18 июня через Систему отчетности о нежелательных явлениях FDA (FAERS).

Но почему пациенты с МДД и инвесторы на рынке капитала совершенно не знали об этом? Неужели это настолько мелочный вопрос, что не стоит их беспокоить?

Компания Bayer узнала, что FDA продлило срок предварительного рассмотрения элинзанетанта , негормонального препарата для лечения вазомоторных симптомов (ВМС), связанных с менопаузой (в первую очередь, приливов). Это, вероятно, задержит решение о регистрации препарата-кандидата на четверть.

Немцы сообщили, что FDA обосновало свой шаг тем, что ему нужно больше времени для проведения полного рассмотрения уведомления, добавив, что регулятор не указал на какие-либо проблемы с общей приемлемостью элинзанетанта.

Если препарат будет одобрен для продажи, Bayer станет серьёзным конкурентом японской компании Astellas , которая успешно продаёт фезолинетант под брендом Veozah в США и Veoza в Европе. Наоки Окамура, глава японской компании, работающий в ней с апреля 1986 года, наверняка будет над чем подумать вместе со своей командой.

Японцы считают фезолинетант стратегической молекулой. 25 апреля этого года компания Astellas, опубликовав финансовые результаты, сообщила, что Veozah, наряду с Izervay, стали брендами с самой высокой динамикой роста в годовом исчислении, значительно превысив 300%. Более того, по данным руководства компании , Veozah является третьим по значимости брендом с точки зрения ожидаемого пика продаж (после Padceva и Izervay).

Инвесторы внимательно следят за развитием японо-немецкого соперничества в области менопаузы. С начала этого года стоимость акций Astellas демонстрирует динамику, весьма схожую с отраслевым индексом MSCI World Health Care. Стоимость акций токийской компании (тёмно-синий цвет в правом верхнем углу инфографики ниже) упала на 3%, в то время как акции Bayer за тот же период выросли на 51% (тёмно-жёлтый цвет в правом верхнем углу инфографики ниже).

Источник: собственное исследование на основе данных Astellas и TradingView.

Заключение компании Bayer основано на результатах III фазы клинических исследований OASIS 1 и OASIS 2. Они показали значительное снижение частоты и выраженности вазомоторных симптомов в течение 12 недель лечения по сравнению с плацебо. Более 80% участников, получавших лечение, отметили снижение частоты вазомоторных симптомов как минимум вдвое к 26-й неделе.

Кроме того, долгосрочное исследование III фазы OASIS 3 продемонстрировало, что элинзанетант привел к устойчивому значительному снижению частоты возникновения умеренных и тяжелых вазомоторных симптомов и не оказывал гепатотоксичного действия.