Надежда для людей, страдающих от «кожи бабочки»: модифицированная пересадка кожи может облегчить их состояние.

Генетически модифицированные кожные трансплантаты, изготовленные из собственных клеток пациента, могут залечить длительно незаживающие раны у людей с крайне болезненным дерматологическим заболеванием — дистрофическим буллезным эпидермолизом, также известным как «кожа бабочки».

Это главный вывод клинического исследования фазы III, проведенного с 11 добровольцами под руководством Stanford Medicine. В нем исследователи продемонстрировали, что у пациентов с этим редким заболеванием наблюдалось значительно лучшее заживление , меньшая боль и меньший зуд в ранах, обработанных этими модифицированными трансплантатами, по сравнению со стандартными методами лечения.

«Благодаря нашему новому методу генной терапии, описанному в журнале The Lancet, мы успешно лечим самые труднозаживающие раны, которые раньше также были самыми болезненными для этих пациентов », — резюмирует в своем заявлении Джин Танг, старший автор исследования и научный сотрудник Детской больницы Люсиль Паккард в Стэнфорде.

Когда даже купание причиняет боль

Дистрофический буллезный эпидермолиз, тип буллезного эпидермолиза, встречается очень редко. У тех, кто страдает от него, есть дефект в гене коллагена VII , белка, который обычно удерживает кожу вместе (без этой молекулярной «скрепы» слои кожи разделяются при малейшем трении, даже легком).

Раны подвержены инфицированию, и даже купание болезненно. Пациенты подвержены высокому риску развития рака кожи на протяжении всей жизни .

Для проведения этого исследования исследователи индивидуально выращивали кожные трансплантаты для каждого пациента, возраст каждого из которых составлял не менее 6 лет.

Для этого они сначала взяли небольшой биоптат неповрежденной кожи, затем отнесли его в лабораторию, где с помощью ретровируса ввели в клетки кожи исправленную версию гена коллагена VII, COL7AI.

Генетически модифицированные клетки выращивались на листах кожи , каждый размером с кредитную карту. Подготовка трансплантатов заняла около 25 дней, после чего пластический хирург пришил генетически модифицированную кожу к ране.

81% ран зажили

Согласно результатам, через 24 недели после пересадки 81% обработанных ран зажили как минимум наполовину по сравнению с 16% контрольных ран.

В тот же момент времени 16% пересаженных ран полностью зажили , по сравнению с контрольной группой, в которой этого не произошло.

Более того, пациенты сообщали о боли, зуде и волдырях в пересаженных областях лучше, чем в контрольных ранах. Трансплантаты были безопасными, а побочные эффекты, которые они испытывали, не были серьезными, по словам ученых.