Siedem nowych substancji czynnych w blokach startowych przed wprowadzeniem na rynek europejski

Amsterdam. Pomimo lata i okresu świątecznego, działania przeglądowe pod egidą Europejskiej Agencji Leków (EMA) pozostają produktywne: na niedawnym spotkaniu panelu ekspertów CHMP ds. leków stosowanych u ludzi, łącznie 13 leków otrzymało rekomendację dopuszczenia do obrotu – siedem nowych substancji czynnych, cztery leki biopodobne i dwa leki generyczne. Następujące innowacje w zakresie substancji czynnych otrzymały „pozytywną opinię”:

Lewacetyloleucyna od teksańskiej firmy IntraBio, producenta leków sierocych. Doustna opcja leczenia typu C dziedzicznej choroby Niemanna-Picka (u dorosłych i dzieci) będzie dostępna na rynku pod nazwą handlową ^Aqneursa® . Lek został zatwierdzony w USA we wrześniu 2024 roku. Lewacetyloleucyna jest podobno stosowana w skojarzeniu z miglustatem – lub w monoterapii, jeśli pacjenci nie tolerują miglustatu.

Sebetralstat ( ^Ekterly® ), pierwszy doustny lek do leczenia ostrego dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, wkrótce pojawi się na rynku. Zalecenie dotyczące zatwierdzenia dotyczy pacjentów w wieku 12 lat i starszych. Firmą jest KalVista Pharma, biotechnologiczny startup z siedzibą w Framingham w stanie Massachusetts.

Vimseltinib ( ^Romvimza® ) jest stosowany w leczeniu dorosłych pacjentów z guzami olbrzymiokomórkowymi pochewki ścięgnistej (TGCT), u których operacja nie jest możliwa. Ten doustny inhibitor receptora CSF1R jest produkowany przez Deciphera, amerykańską firmę z siedzibą w Waltham w stanie Massachusetts, założoną w 2003 roku, która koncentruje się na nowych lekach przeciwnowotworowych.

Oligonukleotyd antysensowy olezarsen ( ^Tryngolza® ) jest przeznaczony do leczenia zespołu chylomikronemii rodzinnej – jako uzupełnienie diety. Według kalifornijskiego producenta Inonis Pharma, jest to pierwsze w historii podejście oparte na farmakoterapii w tym wskazaniu. Lek podawany podskórnie jest zatwierdzony w USA od grudnia 2024 roku.

Vorasidenib ( ^Voranigo® ), kolejny doustny inhibitor dehydrogenazy izocytrynianowej z oferty francuskiej firmy farmaceutycznej Servier, otrzymał ogólnoeuropejską rekomendację dopuszczenia do obrotu. Początkowym wskazaniem jest monoterapia u pacjentów dorosłych i dzieci (w wieku 12 lat i starszych) z gwiaździakiem lub skąpodrzewiakiem stopnia 2 z mutacją IDH1 lub IDH2 po resekcji chirurgicznej.

Zuranolon to modulator receptora GABA, sprzedawany przez firmę Biogen pod nazwą ^Zurzuvae® i stosowany w leczeniu depresji poporodowej (PPD) u dorosłych. Ten neuroaktywny steryd został opracowany wspólnie z amerykańskim startupem Sage Therapeutics, którego pierwszy opatentowany produkt, zatwierdzony już na rynku krajowym, ma wkrótce trafić do sprzedaży w Europie.

Siódmym i ostatnim nowym kandydatem na lek, który otrzymał rekomendację dopuszczenia do obrotu w całej UE na lipcowym posiedzeniu CHMP, jest lenakapawir ( ^Yeytuo® ) firmy Gilead. Ten lek przeciwwirusowy, przeznaczony do profilaktyki przedekspozycyjnej HIV, wymaga jedynie dwóch wstrzyknięć podskórnych w ciągu roku. Jak informowano wcześniej, producent nie planuje obecnie wprowadzania leku na rynek niemiecki.

(cw)