Lek na chorobę Alzheimera Kisunla został zatwierdzony w Europie

Kisunla, drugi lek na chorobę Alzheimera, został dopuszczony do obrotu na rynku europejskim. Europejska Agencja Leków (EMA) początkowo odrzuciła wniosek , uznając, że ryzyko wystąpienia zagrażających życiu działań niepożądanych jest zbyt wysokie , a korzyści ograniczone. Po tym, jak producent, firma farmaceutyczna Eli Lilly, zażądała ponownej oceny, agencja zmieniła zdanie. Lek został dopuszczony do obrotu pod pewnymi warunkami.

Choroba Alzheimera jest nadal nieuleczalna. Leki mogą co najwyżej nieznacznie spowolnić jej postęp. Co więcej, obecnie są one odpowiednie tylko dla niewielkiej grupy chorych.

Poradnik dotyczący zdrowia, dobrego samopoczucia i całej rodziny - co drugi czwartek.

Zapisując się do newslettera wyrażam zgodę na warunki umowy reklamowej .

Substancją czynną leku Kisunla jest donanemab. Jest to przeciwciało, którego zadaniem jest zapobieganie tworzeniu się blaszek amyloidowych (złogów białka w mózgu) i częściowa redukcja ich ilości. Jedna z hipotez głosi, że blaszki te są przyczyną obumierania komórek nerwowych w chorobie Alzheimera. Jednak nie wszyscy eksperci podzielają ten pogląd. Lek Kisunla jest przeznaczony do podawania pacjentom w postaci wlewu dożylnego co cztery tygodnie. W badaniu producenta, takie podejście w pewnym stopniu spowolniło utratę zdolności poznawczych na początku choroby.

W kwietniu tego roku Leqembi (substancja czynna lecanemab) został zatwierdzony w Unii Europejskiej jako pierwszy lek wpływający na postęp choroby Alzheimera. Lecanemab został opracowany przez amerykańską firmę Biogen we współpracy z japońską firmą farmaceutyczną Eisai. Podobnie jak donanemab, jest to przeciwciało , które blokuje tworzenie się złogów białkowych w mózgu i ma na celu opóźnienie objawów choroby Alzheimera we wczesnym stadium.

Podczas leczenia przeciwciałami może wystąpić niebezpieczny obrzęk i krwawienie mózgu. Dlatego Europejska Agencja Leków (EMA) zatwierdziła lekanemab wyłącznie dla bardzo specyficznych pacjentów. Na przykład, dozwolone są jedynie łagodne zaburzenia funkcji poznawczych. W mózgu muszą zostać wykryte blaszki beta-amyloidu, a testy genetyczne muszą wykluczyć obecność konkretnego wariantu genu, który zwiększa prawdopodobieństwo wystąpienia działań niepożądanych. Na przykład, nie może być obecna więcej niż jedna kopia genu (ApoE4), w przeciwnym razie wzrasta ryzyko krwawienia i obrzęku mózgu.

Jeszcze przed dopuszczeniem lecanemabu do obrotu w Europie, producent donanemabu złożył wniosek o dopuszczenie do obrotu w Europie i przedstawił wyniki badania z udziałem 1736 uczestników. Wniosek ten został jednak odrzucony w marcu tego roku.

Chociaż donanemab działa na tej samej zasadzie co lecanemab, EMA początkowo stwierdziła, że korzyści nie przewyższają ryzyka związanego ze stosowaniem leku. Nie dotyczyło to nawet niewielkiej grupy pacjentów we wczesnym stadium choroby, u których występują mniej niż dwie kopie genu ApoE4. W badaniu producenta, u tych pacjentów wystąpiło również dwukrotnie więcej krwotoków i obrzęków mózgowych podczas leczenia donanemabem niż w grupie placebo. Nawet w tej grupie niższego ryzyka powikłania te prowadziły do niebezpiecznych powikłań, z których jedno zakończyło się zgonem.

W piątek EMA ogłosiła, że lek ostatecznie zostanie zatwierdzony do leczenia wczesnej fazy choroby Alzheimera. W oświadczeniu stwierdzono, że producent zaproponował inną metodę dawkowania, rozpoczynając od niższej dawki substancji czynnej, aby zmniejszyć ryzyko działań niepożądanych. Ponadto EMA przyjęła bardziej rygorystyczne zasady dotyczące tego, kiedy należy przerwać terapię i którzy pacjenci kwalifikują się do leczenia.

Należy nie tylko wykluczyć, że u pacjenta występują dwie kopie ApoE4, ale także wykonać obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI), aby potwierdzić, że w mózgu nie występuje zwężenie naczyń krwionośnych, które mogłoby sprawić, że krwawienie i obrzęk będą szczególnie niebezpieczne.

Według EMA, terapia powinna być prowadzona wyłącznie przez lekarzy z doświadczeniem w leczeniu choroby Alzheimera. Terapia musi być prowadzona przez wielodyscyplinarny zespół, zdolny do wczesnego wykrywania obrzęku mózgu i krwawienia. Ponadto, wszystkie zabiegi muszą być rejestrowane w systemie centralnym.

Ale czy nowe leki rzeczywiście są odpowiednie dla wielu osób? Według niezależnego Instytutu Jakości i Efektywności Opieki Zdrowotnej, tylko jeden na stu pacjentów spełnia wymagania dotyczące leczenia przeciwciałami. Z kolei Niemieckie Towarzystwo Neurologiczne szacuje, według agencji prasowej dpa, że leczenie przeciwciałami jest odpowiednie dla około dziesięciu procent z 1,2 miliona osób z chorobą Alzheimera w Niemczech.