L'héritage de Noel qui permet à Samuel de continuer à vivre : « Je suis reconnaissant pour ce traitement. »

« Je suis ici pour guérir mon fils », a déclaré Sonia au Dr Álvaro Lassaletta , oncologue pédiatrique à l'hôpital universitaire Niño Jesús de Madrid, en 2018, à son arrivée dans la capitale avec Noel , en provenance de La Corogne, où il était déjà « condamné à la mort ». Le petit garçon n'avait que huit ans lorsqu'on lui a diagnostiqué un médulloblastome , l'une des tumeurs cérébrales malignes les plus fréquentes chez les enfants et les adolescents, et aussi l'une des plus agressives . Lassaletta leur a proposé deux options : des soins palliatifs ou un essai clinique. Ils ont choisi la seconde option. Le cancer est entré en rémission pendant quelques mois, mais finalement, cela n'a pas pu se produire. Mais l'histoire de Noel ne s'arrête pas là.

Avant son départ, la famille a lancé une campagne de financement à Betanzos, leur ville natale, pour financer des projets de recherche. Le succès a été tel qu'ils se sont lancés le défi de réunir 330 000 €. « Álvaro nous a dit qu'il avait participé à cet essai, et nous avons décidé de le financer », se souvient Sonia. Pour Noel, c'était trop tard et cela n'a pas fonctionné, mais cette étude à laquelle sa mère fait référence est ce qui a permis à Samuel, un autre adolescent de 18 ans originaire de Jaén, de rester en vie . Les résultats ont été présentés ce jeudi à l'hôpital Niño Jesús de Madrid en présence de quelques personnalités clés.

Cet essai clinique pionnier mené en Espagne, dirigé par le Dr Lassaletta et financé par CRIS Against Cancer , a démontré l'innocuité d'une thérapie innovante à base de virus modifiés pour le traitement du médulloblastome, l'une des tumeurs cérébrales infantiles les plus agressives. En effet, chez plus de 40 % des enfants atteints de ce type de cancer, la tumeur réapparaît alors qu'elle était considérée comme éliminée. De plus, ces rechutes ont souvent un pronostic sombre , avec une faible probabilité de guérison.

L'essai a porté sur six garçons et filles âgés de 5 à 18 ans, atteints d'un médulloblastome et n'ayant répondu à aucun autre traitement. Tous ont reçu huit doses d'ALOCELYVIR, une par semaine. Ce traitement repose sur l'utilisation de cellules souches capables de se déplacer jusqu'à la tumeur, comme véhicule pour transporter « un virus du rhume génétiquement modifié qui détruit les cellules tumorales », a expliqué le Dr Lassaletta. Ces cellules agissent comme un cheval de Troie qui libère les virus directement dans l'environnement tumoral.

Tous les patients ont fait l'objet d'un suivi étroit afin de déterminer la progression de la maladie et les effets secondaires potentiels de ce traitement innovant. Les résultats ont montré que les cellules porteuses produisaient correctement le virus, et aucun effet secondaire grave n'a été constaté.

À la 10e semaine, une IRM a montré ce qui semblait être une progression de la maladie, mais ces patients ont ensuite connu une survie prolongée. « Le premier patient a vécu deux ans de plus, et le second, plus de deux ans », a rappelé le médecin. « Il ne s'agissait pas d'une progression, mais plutôt d'une inflammation causée par le virus qui signale à la tumeur d'attaquer le système immunitaire », a-t-il précisé.

Cinq des six patients se sont stabilisés et ont pu recevoir des traitements de chimiothérapie et de radiothérapie complémentaires, auxquels ils ont répondu positivement. Le Dr Lassaletta est confiant dans l'efficacité d'ALOCELYVIR, car les traitements reçus ultérieurement par les patients ne démontrent pas une survie aussi prolongée.

Malgré l'agressivité de leur maladie, deux de ces patients (dont Samuel) sont encore en vie aujourd'hui, 20 et 3 mois après avoir participé à l'essai, avec de bons progrès.

« Je remercie ce traitement de m'avoir aidé à me rétablir et à continuer à aller bien », a déclaré Samuel lors de la conférence de presse de présentation des résultats. Il était accompagné de ses parents, José Manuel Caballero et Lola Águila, qui ont raconté avec beaucoup d'émotion comment leur fils a reçu un diagnostic de neuroblastome en 2016. Il s'est rétabli après 16 mois de traitement, mais à l'âge de trois ans et demi, la tumeur est réapparue. De Jaén, il a été envoyé à Madrid pour participer à un essai clinique, qu'il a dû abandonner en raison de la toxicité du traitement, ce qui l'a conduit à deux séjours en réanimation.

C'est alors que le Dr Lassaletta leur a proposé de participer à l'essai ALOCELYVIR, un traitement ambulatoire pratiquement sans effets secondaires . « Pour l'instant, on ne peut pas dire qu'il soit en rémission complète, mais les deux dernières IRM montrent qu'il est stable », a déclaré la mère de Samuel, qui a réclamé davantage de ressources pour la recherche, « afin qu'aucun médecin n'ait à vous dire qu'il n'y a plus rien à faire et que vous puissiez suivre des soins palliatifs. »

Compte tenu de ces résultats prometteurs, le Dr Lassaletta a annoncé qu'un deuxième essai est en cours avec plus de 20 patients atteints de diverses tumeurs cérébrales, dans lequel différentes doses et combinaisons de traitements seront testées pour garantir le succès.

Le Dr Manuel Ramírez Orellana, chef du service d'onco-hématologie et directeur de l'unité de thérapies avancées du même hôpital, a rappelé qu'un patient d'Álvaro Lassaletta, alors qu'il était encore interne, avait été le premier à recevoir du CELYVIR, précurseur de l'ALOCELYVIR : « En 20 ans, nous avons continué à recevoir des subventions de recherche, aussi enthousiastes qu'au premier jour. C'est une course ; il s'agit de progresser petit à petit. » Il a conclu : « El Niño Jesús est le meilleur endroit pour les thérapies avancées chez les enfants. »

Lola Manterola, présidente de CRIS Against Cancer, a souligné que « chaque pas que nous faisons dans la recherche est porteur d'espoir pour de nombreuses familles qui n'ont actuellement aucune autre solution. Chez CRIS Against Cancer, nous nous efforçons d'offrir des chances de survie à ceux qui en sont actuellement privés. » Elle s'est adressée à Sonia González, la mère de Noel, soulignant « la valeur inestimable de ceux qui, malgré la douleur, décident de transformer leur expérience en espoir pour les autres. »