Impulsos para el suministro farmacéutico desde la perspectiva del paciente

Parte de la agenda farmacéutica de la UE también incluye, entre otras cosas, aumentar la participación de los pacientes en el proceso europeo de aprobación de medicamentos. Representantes de organizaciones de pacientes participarán en el Consejo de Administración de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) y el Comité para la Evaluación de Riesgos en Farmacovigilancia (PRAC).

Afortunadamente, el artículo 143, párrafo 4a, de la Propuesta ¹ de la Comisión también incluía disposiciones para el reembolso de los costes de los representantes de los pacientes participantes. Sin embargo, aún existe desacuerdo sobre el grado de participación. Si bien los artículos 148 y 149 aún se refieren al "derecho de voto", la reciente enmienda simplemente establece que los votos de los pacientes deben "tenerse en cuenta".

Naturalmente, las organizaciones europeas de pacientes, el Foro Europeo de Pacientes (EPF) y EURORDIS, han protestado contra dicha reducción. ² Más allá de la cuestión superficial del derecho de voto en la EMA, es fundamental aclarar qué concepto metodológico debe seguirse con respecto a la participación de los pacientes en los comités de la EMA.

La participación podría ser una especie de “participación ciudadana” para asegurar a la EMA que un cierto riesgo residual todavía es aceptable durante el proceso de aprobación sobre la base de evidencia que puede no ser totalmente fiable.

Los representantes de los pacientes tendrían entonces que considerar si un acceso más rápido a una innovación o la prevención de riesgos residuales debería ser el principio rector en las decisiones de aprobación. En Alemania, la participación de los pacientes se considera menos una fuente de legitimación de las decisiones que una fuente de conocimiento para la evaluación científica. Aclarar las preferencias de los pacientes, diferenciar subpoblaciones y comprender la situación sanitaria real son componentes importantes del conocimiento, metodológicamente necesarios en toda evaluación de medicamentos, incluida la aprobación.

En el ámbito de la evaluación de los beneficios de los medicamentos, es evidente que la perspectiva del paciente no se limita a calificar un resultado de evaluación como "aceptable" o "inaceptable". Se trata, más bien, de enriquecer el proceso de recopilación de conocimientos en el procedimiento de ETS con la experiencia del paciente. Por lo tanto, es lógico que la formación sobre la metodología de los procesos de ETS sea una oferta estándar para los representantes de pacientes en el Comité Conjunto Federal (G-BA) de Alemania. El derecho cualitativo a participar en las consultas no es en absoluto ineficaz en este contexto.

En cambio, los representantes de pacientes de la Alta Autoridad de Salud (HAS) francesa tienen derecho a voto, pero lamentablemente carecen de apoyo profesional. En cuanto a la EMA, es importante preguntarse: ¿existe una metodología que explique por qué y con qué propósito deberían participar los representantes de pacientes?

La aclaración de esta cuestión tendrá también repercusiones en el futuro diseño del procedimiento europeo de evaluación de los beneficios de los medicamentos.

Según los planes de la Comisión Europea, la base de datos de participación de pacientes de la EMA se utilizará simplemente para identificar a los representantes de los pacientes en el proceso de ETS de la UE. La experiencia profesional de las personas consultadas no parece ser especialmente importante. Tampoco parece reflejar que la participación en los procedimientos de aprobación no sea sinónimo de participación en los procedimientos de evaluación de beneficios. En cualquier caso, no está prevista formación sobre la metodología de los procedimientos de ETS.

Se sospecha que la participación de los pacientes se considera aquí más una fuente de legitimidad que de conocimiento. Sin embargo, existe la posibilidad de proponer representantes cualificados de pacientes de Alemania a la Secretaría del Grupo de Coordinación para que participen en el proceso de ETS de la UE. Este derecho se otorga a los Organismos Nacionales de Coordinación en virtud del artículo 83 del Reglamento (UE) ^n.º 536/2014.

Curiosamente, no se trata del Comité Mixto Federal (G-BA), sino del Instituto Federal de Medicamentos y Productos Sanitarios (BfArM). Aunque el BfArM no suele participar en la evaluación de los beneficios de los medicamentos, sería muy útil que se pudieran mejorar las oportunidades de participación de los representantes locales de pacientes a nivel europeo de esta manera.

El Dr. Martin Danner es abogado y Director General Federal del Grupo de Trabajo Federal para la Autoayuda de Personas con Discapacidad y Enfermedades Crónicas y sus Familias (BAG SELBSTHILFE). Tras estudiar en Heidelberg, trabajó durante varios años como abogado especializado en derecho sanitario antes de asumir la dirección del Departamento de Política Sanitaria y Promoción de la Autoayuda del BAG SELBSTHILFE. Es portavoz de la representación de pacientes en el Comité Conjunto Federal (G-BA) y participa activamente en el Consejo Asesor Científico del Centro Médico para la Calidad en la Medicina y en el Consejo Directivo del IQWiG, entre otros cargos.

¹ Comisión Europea: Resolución legislativa del Parlamento Europeo, de 10 de abril de 2024, sobre la propuesta de Reglamento del Parlamento Europeo y del Consejo por el que se establecen procedimientos de la Unión para la autorización y el control de los medicamentos de uso humano y se establecen normas por las que se rige la Agencia Europea de Medicamentos, se modifican los Reglamentos (CE) n.º 1394/2007 y (UE) n.º 536/2014 y se renuevan los Reglamentos (CE) n.º 726/2004, (CE) n.º 141/2000 y (CE) n.º 1901/2006 (COM(2023)0193 – C9-0144/2023 – 2023/0131(COD)) https://www.europarl.europa.eu/doceo/document/TA-9-2024-0221_ES.html#title2 [consultado el 24 de abril de 2025]

² Declaración conjunta: El valor añadido de una participación significativa de los pacientes a nivel de la EMA - EPF EURORDIS. https://www.eurordis.org/epf-eurordis-joint-statement-patient-involvement/ [consultado el 24 de abril de 2025]

³ Reglamento (UE) n.º 536/2014 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 16 de abril de 2014, sobre los ensayos clínicos de medicamentos de uso humano y por el que se renueva la Directiva 2001/20/CE https://eur-lex.europa.eu/legal-content/ES/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536 [consultado el 24 de abril de 2025]