Chance auf ein besseres Leben für Myasthenie-Betroffene – noch immer zu selten genutzt

Eine Chance auf ein besseres Leben für Myasthenie-Patienten

Klinische Studien deuten darauf hin, dass der Einsatz innovativer Medikamente die Gesundheit und Lebensqualität von Menschen mit Myasthenie deutlich verbessern kann. Die Therapie mit diesen Medikamenten kann zudem die Krankenhauskosten senken und die sehr hohen Kosten reduzieren, die durch den Produktivitätsverlust von Patienten und ihren Betreuern entstehen.

Wichtig ist, dass die ersten dieser Therapien in Polen bereits im Rahmen des Arzneimittelprogramms erstattet werden. Leider ist der tatsächliche Zugang zu diesen Therapien noch immer eingeschränkt, obwohl das Programm „auf dem Papier“ bereits seit über einem Jahr läuft.

Prof. Dr. Hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, Leiterin der Abteilung und Klinik für Neurologie an der Medizinischen Universität Warschau und Vorsitzende des Rates für seltene Krankheiten im Gesundheitsministerium, spricht über die Herausforderungen und Chancen bei der Behandlung von Patienten mit Myasthenie.

Herr Professor, Myasthenie gilt als die häufigste seltene neurologische Erkrankung. Was genau ist Myasthenie und womit haben Betroffene zu kämpfen?

Myasthenie, genauer gesagt Myasthenia gravis, ist eine chronische Autoimmunerkrankung neuromuskulären Ursprungs.

Sie ist in erster Linie durch übermäßige Muskelermüdung gekennzeichnet, die sowohl einzelne Muskeln – zum Beispiel die Augenlider oder die Muskeln, die unsere Augen bewegen (sogenannte extraokulare Muskeln) – als auch andere Muskelgruppen als die Augen betreffen kann, einschließlich der Muskeln, die für das Sprechen, Schlucken, Atmen oder die Bewegung verantwortlich sind. In solchen Fällen spricht man von einer generalisierten Myasthenie.

In extremen Fällen kann es zu einer sogenannten myasthenischen Krise kommen, bei der die Atemmuskulatur betroffen ist. Dies ist ein sehr ernster Zustand, der das Leben des Patienten bedroht und eine intensive Behandlung im Krankenhaus erfordert.

Wie wirkt sich Myasthenie auf den Alltag der Patienten aus?

In sehr unterschiedlichem Ausmaß. Über 60 Prozent der Patienten mit Myasthenie haben eine leichte Erkrankung, und die Hälfte erreicht sogar ohne Medikamente eine Remission. Bei manchen reichen symptomatische Medikamente aus, um die Symptome zu kontrollieren. Bei vielen anderen beeinträchtigt die Krankheit leider den Alltag erheblich.

Patienten haben Schwierigkeiten, grundlegende Aktivitäten wie Treppensteigen, Aufstehen und sogar die Zubereitung einer Mahlzeit oder das Anziehen auszuführen. Wir schätzen, dass die Hälfte der Patienten gezwungen ist, ihre Arbeit aufzugeben – nicht freiwillig, sondern weil sie dazu nicht in der Lage ist. Hervorzuheben ist, dass etwa die Hälfte der rund 9.000 Patienten mit Myasthenie im erwerbsfähigen Alter ist.

Myasthenie ist eine Erkrankung, die die Selbstständigkeit vieler Patienten erheblich einschränkt. Jeder dritte Patient benötigt ständige Hilfe durch eine Pflegekraft. Dies stellt eine enorme Belastung dar – nicht nur für den Patienten, sondern auch für seine Angehörigen und damit für die gesamte Gesellschaft.

Gibt es Änderungen in der Behandlung dieser Krankheit?

Glücklicherweise ändert sich viel. Man kann sogar sagen, dass es in den letzten Jahren einen echten Durchbruch in der Behandlung von Myasthenie gegeben hat. Bisher dominierte die symptomatische und immunsuppressive Behandlung – bei einigen Patienten wirksam, bei langfristiger Anwendung jedoch mit schwerwiegenden Nebenwirkungen verbunden.

Seit 2024 gibt es in Polen das Arzneimittelprogramm B.157 für Patienten mit generalisierter Myasthenie. Im Rahmen dieses Programms werden derzeit drei biologische Arzneimittel erstattet, darunter zwei moderne, personalisierte Therapien, die auf die Ursache der Krankheit abzielen. Diese Medikamente sind wesentlich wirksamer und werden von den Patienten besser vertragen.

Für Menschen, die mit Myasthenie täglich mit extrem belastenden Symptomen und völligem Ausschluss von sozialen, familiären und beruflichen Aktivitäten zu kämpfen haben, bieten diese Medikamente eine Chance, ihr Schicksal zu ändern und zur Normalität zurückzukehren. Wir möchten sie effektiv, sicher und modern behandeln und dabei die Nebenwirkungen minimieren.

Haben Patienten überhaupt Zugang zu diesen modernen Therapien?

Und genau hier liegt leider ein Problem. Das Medikamentenprogramm ist zwar formal in Betrieb, der tatsächliche Zugang zur Behandlung ist jedoch noch immer sehr eingeschränkt. Die Daten zeigen, dass bisher etwa 60 Patienten in das Programm aufgenommen wurden, während schätzungsweise 150 Patienten die Zulassungskriterien erfüllen.

Dies bedeutet, dass zwei Drittel der Patienten noch immer nicht von einer Behandlung profitieren können, die ihr Leben retten oder ihre Lebensqualität deutlich verbessern könnte – ihre Unabhängigkeit und Sicherheit gewährleisten und ihren Betreuern die Rückkehr zu ihren alltäglichen Aktivitäten ermöglichen würde.

Warum passiert das?

Dafür gibt es mehrere Gründe. Der Vergabeprozess für dieses Programm in den einzelnen Provinzen verlief über einen längeren Zeitraum, ebenso wie der Prozess für den Einkauf innovativer Medikamente – die Ausschreibungen laufen noch. Ich hoffe, dass wir bald in eine Phase der tatsächlichen Umsetzung dieses Programms eintreten und es keine weiteren administrativen Hürden mehr geben wird.

Es gibt jedoch immer noch sehr wenige Neuaufnahmen von Patienten in dieses Medikamentenprogramm. Es lohnt sich auch, die seit Jahren in der neurologischen Fachwelt vertretenen Postulate zu beachten. Dies zeigt, dass der sogenannte Service von Medikamentenprogrammen, d. h. die menschliche Arbeit, neu bewertet werden muss. Medikamentenprogramme sind in der Umsetzung sehr anspruchsvoll, mit zahlreichen administrativen Hürden verbunden und zeitaufwändig für Ärzte.

Die Durchführung weiterer Programme soll die Anstellung von Mitarbeitern ermöglichen, die für die Durchführung dieser äußerst wichtigen Dienstleistungen erforderlich sind. Sie soll den Leitern unserer Einrichtungen Stolz und Genugtuung bereiten. Stolz darauf, dass wir die bedürftigsten Patienten auf moderne Weise behandeln, aber auch Genugtuung darüber, dass dies für das Krankenhaus rentable Verfahren sind.

Was sind Ihre Erwartungen für die Zukunft der Myasthenie-Behandlung in Polen?

Ich möchte, dass jeder Patient mit Myasthenie, der für eine Behandlung mit modernen Medikamenten in Frage kommt, diese auch tatsächlich erhält. Heute stehen wir oft vor einer dramatischen Entscheidung: Wir geben dem Patienten ein veraltetes Medikament mit zahlreichen Nebenwirkungen oder gar nichts.

Und doch stehen uns moderne Therapien zur Verfügung, die diesen Menschen ein normales Leben zurückgeben können – die Fähigkeit zu arbeiten und ein aktives Mitglied der Familie und der Gesellschaft zu sein. Ich bin überzeugt, dass wir diesem Ziel Schritt für Schritt näher kommen werden – in einem Tempo, das von der modernen Medizin und den weltweiten Standards der Myasthenie-Behandlung vorgegeben wird.

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