EPN, 'Hedef 12'de uzmanlar etkiyi ve tedavileri tartışıyor

PNH Küresel İttifakı tarafından 12 Ekim'de kurulan Dünya Paroksismal Nokturnal Hemoglobinüri (PNH) Farkındalık Günü vesilesiyle Novartis, hastalığın etkilerini ve tedaviyi yeniden tanımlayan bilimsel gelişmeleri tartışmak ve farkındalık yaratmak için "Paroksismal Nokturnal Hemoglobinüri'de Hedef 12: Enerji Geri Geldiğinde Hayat Yeniden Canlanır" başlıklı bir etkinlik sunuyor. Avellino, AORN San Giuseppe Moscati, Hematoloji ve İleri Hücresel Terapiler Bölümü'nden Camilla Frieri, "PNH, genellikle 30-40 yaş arası gençleri etkileyen nadir, kronik ve güçten düşürücü bir hastalıktır," diye açıklıyor. "Hematopoietik kök hücrelerde meydana gelen ve kırmızı kan hücrelerini tamamlayıcı sistem tarafından yıkıma karşı savunmasız hale getiren bir mutasyondan kaynaklanır. İtalya'da yaklaşık 1.000 kişiye PNH teşhisi konmuş ve yaklaşık üçte biri tamamlayıcı olmayan tedaviye ihtiyaç duymaktadır." Frieri, "12 g/dL değeri, sağlıklı kabul edilen hemoglobinin minimum eşiğini temsil eder" diyor ve bunun PNH hastaları için temel bir klinik hedef olduğunu belirtiyor. Ancak birçok hasta, C5 inhibitörleri (C5i) gibi standart tedavilere rağmen anemi göstermeye devam ediyor. ( BİLGİ GRAFİĞİ )

"Terminal kompleman inhibitörleri, intravasküler hemolizi (IVH) kontrol altına almış, tromboembolizm riskini azaltmış ve uzun vadeli sağkalımı iyileştirmiştir," diye vurguluyor San Bassiano Hastanesi, Bassano del Grappa, Vicenza - Aulss 7 Pedemontana Hematoloji-Onkoloji Ünitesi Direktörü Eros Di Bona. "Ancak günümüzde, C5 inhibitörleri (C5i) ile tedavi edilen hastaların yaklaşık %50'si hala kalıcı anemi yaşıyor; yaklaşık %30'u transfüzyona bağımlı ve hastaların %80'inden fazlası sürekli yorgunluk yaşamaya devam ediyor. Bu durum, esas olarak kırmızı kan hücrelerinin damar dışında yok olmasına yol açan alternatif kompleman yolunun aktivasyonundan kaynaklanıyor."

İlaç şirketi, yaptığı açıklamada, hem damar içi hem de damar dışı hemolizin çözülmesi ve bunun sonucunda hemoglobin (Hb) seviyelerinde sağlanan iyileşmenin, daha kapsamlı hastalık kontrolü sağlamak ve hastanın klinik ve fonksiyonel refahını desteklemek için temel tedavi hedeflerini temsil ettiğini belirtiyor. Milano'daki Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico'dan Bruno Fattizzo, "PNH'de karşılanmamış klinik ihtiyaçlar, hem damar içi hem de damar dışı hemolizi kontrol altına alarak kaskadın erken aşamalarında etki gösteren proksimal kompleman inhibitörlerinin geliştirilmesine yol açtı." diye vurguluyor. "Hemoglobin seviyesini normalleştirebilen ve yorgunluk gibi zayıflatıcı semptomları giderebilen bu yeni tedavi seçeneklerinin kullanılabilirliğiyle, kişiselleştirilmiş bir tedavi yaklaşımının teşvik edilmesi hayati önem taşıyor."

Bu bağlamda, "PNH'nin gerçek etkisini anlamak için hastanın sesi çok önemli," diyor İtalyan PNH Derneği AIEPN başkanı Sergio Ferini Strambi. "Bugün, araştırmalardaki ilerlemeler sayesinde hemolizi kontrol altına alan, yorgunluğu gideren, enerjiyi, özerkliği ve normalliği geri kazandıran yenilikçi tedavilerimiz var. Yirmi yıl önce tüm bunlar düşünülemezdi. Yeni uygulama yöntemleri yaşam kalitesinin iyileştirilmesine daha da katkıda bulunuyor. Bu senaryoda, hastanın rolü -bilinçli, tedaviye bağlı ve klinisyenle iletişimde proaktif- tedavi yolunun iyileştirilmesinde giderek daha önemli hale geliyor. 2010 yılında kurulan AIEPN Onlus Derneği, yıllar içinde hastaları ve ailelerini hastalık hakkında bilgilendirmeye, onlara destek sunmaya ve farkındalığı artırmaya katkıda bulunmuştur."

Bu, Novartis'in de paylaştığı bir taahhüttür, diyor Baş Bilim Sorumlusu ve Tıbbi İşler Başkanı Paola Coco. "Yirmi yılı aşkın süredir faaliyet gösterdiğimiz hematoloji gibi bir alanda," diyor, "amacımız, kan hastalıkları olan kişilerin artık tedavi ve yaşam kalitesinde taviz vermek zorunda kalmayacağı bir gelecek yaratmak. PNH gibi karmaşık rahatsızlıklar için bile, semptomlardan ve karmaşık tedavi yönetiminin yükünden uzak, daha uzun bir yaşam beklentisi sunabilen yeni tedavi seçeneklerini İtalya'da kullanıma sunmaktan mutluluk duyuyoruz. Taahhüdümüz farmakolojik tedavinin ötesine geçiyor: Erken teşhisten izlemeye, uyumdan destek programlarına kadar sürecin her aşamasını iyileştirmek için sağlık sistemindeki çeşitli paydaşlarla birlikte çalışıyor, hasta ve klinisyen arasındaki diyaloğa olan farkındalığı ve güveni artırıyoruz."

Daha fazla farkındalık yaratmak ve somut destek sunmak amacıyla, MypersonalTrainer tarafından ilaç şirketinin desteğiyle oluşturulan "PNH hakkında bilmeniz gerekenler? Daha iyi yönetim için bilgi edinin" adlı çevrimiçi kanal başlatıldı. Hastalar ve bakıcılar için tasarlanan proje, hastalığı daha iyi anlamak ve günlük yaşam üzerindeki etkilerini ele almak için özel içerikler sunarak daha katılımcı bir tedavi sürecini teşvik ediyor.