Ozempic'in etkilerini taklit eden gen tedavisi

Ünlü Ozempic gibi kilo verme ilaçları ve GLP-1 inhibitörleri, obezite ve diyabet tedavisinde devrim yaratmıştır. Uzun vadeli etkileri henüz belirlenemeyen tek dezavantajları, etkilerini sürdürebilmeleri için düzenli enjeksiyon gerektirmeleridir.

Şimdi, Osaka Üniversitesi'nden (Japonya) bir araştırma ekibi devrim niteliğinde bir fikir ortaya attı. Japon bilim insanları, vücudun kilo kaybı için ihtiyaç duyduğu bileşenleri kendi kendine üretmesini sağlayan ve böylece sık sık enjeksiyon yapma ihtiyacını ortadan kaldıran bir teknik geliştirdiler.

Nasıl mı ? Yenilikçi bir gen terapisi sayesinde.

Communications Medicine dergisinde yayımlanan bu çığır açıcı buluş, obezite ve tip 2 diyabet gibi hastalıkları tedavi etme biçimimizi tamamen değiştirebilecek, değiştirilmiş bir genom düzenleme yaklaşımı kullanıyor.

Geleneksel genom düzenleme yöntemlerinin aksine, genetik mutasyonları düzeltmek yerine, bilim insanları terapötik bir protein kodlayan yeni bir gen geliştirdiler. Bu durumda, bu gen, kilo ve glikoz seviyelerini kontrol etmek için kullanılan glukagon benzeri peptid-1'in (GLP-1) etkisini taklit eden bir ilaç olan eksenatiddi.

Bu teknik kullanılarak, gen obezite ve prediyabetli farelere enjekte edildi ve karaciğer hücrelerinin sürekli olarak exenatid üretmeye başlaması sağlandı . İlacın kandaki seviyeleri birkaç ay boyunca stabil kalarak vücut ağırlığında, besin alımında ve glikoz metabolizmasında önemli iyileşmeler sağlandı.

Çalışmanın kıdemli yazarı Keiichiro Suzuki, "Tedavi edilen farelerin karaciğerlerinde yüksek seviyelerde exenatide ürettiğini ve ilacın kan dolaşımına düzenli olarak karıştığını gördük" şeklinde açıklıyor.

Bu yenilikçi gen tedavisini alan hayvanlar daha az yedi, daha az kilo aldı ve herhangi bir görünür yan etki olmaksızın insülin duyarlılığında artış gösterdi. Dahası, metabolizmaları tedavi edilmeyen farelere kıyasla önemli ölçüde iyileşti.

Araştırmacılar, yeni yaklaşımın, etkili olması için sık sık uygulanması gereken enjekte edilebilir biyolojik ilaçlara bir alternatif oluşturduğunu belirtiyor. Makalelerinde, "Tek bir genetik müdahaleyle vücut ilacı aylarca hatta yıllarca üretebilir ve bu da birçok kronik hastalığın tedavi şeklini potansiyel olarak değiştirebilir," diye yazıyorlar.

Suzuki, " Bu eşsiz genetik tedavi tasarımının, spesifik genetik nedenleri olmayan birçok karmaşık hastalığa uygulanabileceğini umuyoruz" diye ekliyor.

Bu keşif, tip 2 diyabet, obezite ve diğer kronik inflamatuar bozukluklar gibi metabolik hastalıkların tedavisinde yeni bir dönemin kapısını aralıyor.

Eğer sonuçlar insanlarda da tekrarlanırsa, bu, sürekli enjeksiyonların sonu ve hastalar için daha uzun süreli, daha etkili ve daha konforlu tedavilerin başlangıcı anlamına gelebilir.