Генная терапия, имитирующая действие земпик

Препараты для снижения веса, ингибиторы ГПП-1, такие как знаменитый Оземпик, произвели революцию в лечении ожирения и диабета. Единственный недостаток, учитывая их долгосрочные эффекты, которые ещё предстоит определить, заключается в необходимости регулярных инъекций для поддержания эффекта.

Группа исследователей из Университета Осаки (Япония) предлагает революционную идею. Японские учёные разработали методику, позволяющую организму самостоятельно вырабатывать необходимые для похудения соединения, тем самым устраняя необходимость в частых инъекциях.

Как ? Благодаря инновационной генной терапии.

Прорывное исследование, опубликованное в журнале Communications Medicine , использует модифицированный подход редактирования генома, который может полностью изменить подход к лечению таких заболеваний, как ожирение и диабет 2 типа.

Вместо коррекции генетических мутаций, как это делается при традиционном редактировании генома, учёные ввели новый ген, кодирующий терапевтический белок. В данном случае это был эксенатид, препарат, имитирующий действие глюкагоноподобного пептида-1 (ГПП-1), используемого для контроля веса и уровня глюкозы.

Используя эту методику, ген был введен мышам с ожирением и преддиабетом, что привело к тому, что клетки их печени начали устойчиво вырабатывать эксенатид. Уровень препарата в крови оставался стабильным в течение нескольких месяцев, что привело к значительному улучшению массы тела, потребления пищи и метаболизма глюкозы.

«Мы обнаружили, что у мышей, получавших лечение, в печени вырабатывался высокий уровень эксенатида, что обеспечивало стабильное поступление препарата в кровоток», — объясняет Кейитиро Сузуки, старший автор исследования.

Животные, получавшие эту инновационную генную терапию, меньше ели, меньше набирали вес и демонстрировали повышенную чувствительность к инсулину без каких-либо видимых побочных эффектов. Более того, их метаболизм значительно улучшился по сравнению с мышами, не получавшими лечение.

Исследователи пишут, что новый подход представляет собой альтернативу инъекционным биологическим препаратам, которые необходимо вводить часто для достижения эффекта. «С помощью одного генетического вмешательства организм сможет вырабатывать препарат месяцами или даже годами, что потенциально изменит подход к лечению многих хронических заболеваний», — пишут они в своей статье.

«Мы надеемся, что этот уникальный дизайн генетического лечения может быть применен ко многим сложным заболеваниям , не имеющим конкретных генетических причин», — добавляет Сузуки.

Это открытие открывает дверь в новую эру в лечении метаболических заболеваний, таких как диабет 2 типа, ожирение и другие хронические воспалительные заболевания.

Если результаты будут воспроизведены на людях, это может означать конец постоянным инъекциям и начало более длительного, эффективного и комфортного лечения для пациентов.