Neuroblastoma: badanie Bambino Gesù potwierdza skuteczność terapii CAR-T

Całkowita remisja w 40% przypadków, 77% ogólny wskaźnik odpowiedzi u pacjentów z niskim obciążeniem oraz pięcioletni wskaźnik przeżycia zbliżający się do 90% przy wczesnym podaniu: komórki GD2 CAR-T, opracowane i przetestowane w Szpitalu Dziecięcym Bambino Gesù w Rzymie, okazały się bezpieczne i skuteczne w leczeniu opornego lub nawrotowego neuroblastoma. Ostateczne potwierdzenie pochodzi z czasopisma naukowego „Nature Medicine”, które opublikowało wyniki badania klinicznego fazy I/II, rozpoczętego w 2018 roku i obecnie będącego w końcowej fazie analizy.

W badaniu wzięło udział 54 dzieci, którym podano infuzję komórek CAR-T GD2, wytworzonych z ich własnych limfocytów i zmodyfikowanych w laboratorium w celu rozpoznawania i niszczenia komórek nowotworowych. Ogółem u dwóch na trzech pacjentów wystąpiła pozytywna odpowiedź na terapię, a u 40% uzyskano całkowitą remisję sześć miesięcy po infuzji. ​​U dzieci z niewielkim obciążeniem chorobą ogólny wskaźnik odpowiedzi wyniósł 77%, przy pięcioletnim wskaźniku przeżycia na poziomie 68% i wskaźniku przeżycia bez zdarzeń na poziomie 53%.

Jeszcze lepsze wyniki zaobserwowano u pacjentów leczonych wcześnie, po jednej lub dwóch liniach terapii, z pięcioletnim wskaźnikiem przeżycia sięgającym 90%, w porównaniu z 43% u dzieci, które przeszły już trzy lub więcej linii terapii. Leczenie w fazie konsolidacji również przyniosło obiecujące rezultaty: siedmioro z ośmiorga dzieci leczonych w tym schorzeniu (z których co najmniej u czworga spodziewano się nawrotu) nadal nie choruje, a mediana okresu obserwacji wyniosła 15 miesięcy.

Kolejne istotne odkrycie dotyczy 13 pacjentów, u których limfocyty T pobrano w momencie diagnozy, przed rozpoczęciem chemioterapii. W tej kohorcie 5-letnie przeżycie całkowite osiągnęło 100%, a przeżycie bez zdarzeń wyniosło 66,5%, w porównaniu z odpowiednio 33,2% i 22,6% u dzieci leczonych komórkami pobranymi później, w momencie nawrotu. „Dane opublikowane dzisiaj pokazują nam, że jest to właściwa droga i że jesteśmy coraz bliżej uczynienia tej terapii integralną częścią standardowej opieki” – komentuje Franco Locatelli, kierownik Centrum Badań Klinicznych Onkohematologii i Terapii Komórkowych w Szpitalu Bambino Gesù.