Gli scienziati polacchi hanno fatto una scoperta rivoluzionaria che aiuterà nella cura di malattie genetiche rare.
Un team di ricercatori del Centro per le Nuove Tecnologie dell'Università di Varsavia, dell'Università di Medicina di Varsavia e dell'Istituto Internazionale di Biologia Molecolare e Cellulare ha fatto una scoperta rivoluzionaria. Per la prima volta al mondo, sono riusciti a ottenere mRNA circolare utilizzando un metodo chimico. Questo metodo innovativo prolunga la durata di conservazione della molecola di RNA, aumentando così il tempo di produzione di proteine terapeutiche. In futuro, questa tecnologia potrebbe rivelarsi cruciale nel trattamento di malattie genetiche rare come la fibrosi cistica.
L'RNA circolare è una forma specifica di RNA messaggero presente naturalmente negli organismi, ma le sue applicazioni terapeutiche sono ancora in fase di studio. La struttura dell'RNA circolare è priva delle estremità più suscettibili alla degradazione dell'mRNA classico. Questo consente all'mRNA circolare di rimanere nelle cellule molto più a lungo, consentendo una produzione proteica più prolungata e intensiva.
"Quello che abbiamo fatto è stato, per la prima volta, incapsulare molecole giganti e altamente sensibili come l'RNA utilizzando metodi chimici in modo circolare. Questo ci ha permesso di introdurre una struttura responsabile della traduzione, proprio come avviene negli esseri umani", spiega il Prof. Jacek Jemielity del Centro per le Nuove Tecnologie dell'Università di Varsavia.
I ricercatori hanno utilizzato una reazione chimica delicata che non danneggia le delicate molecole di RNA. Inizialmente, hanno sperimentato con frammenti corti, ma sorprendentemente, il metodo si è dimostrato efficace anche con molecole di grandi dimensioni, lunghe fino a 4.000 nucleotidi, comprese quelle che codificano il vaccino contro il COVID-19. Il processo ha prodotto un'efficienza fino al 60%.
L'utilizzo di una forma circolare di mRNA ha consentito una produzione proteica fino a 370 volte maggiore rispetto al tradizionale mRNA lineare. Questo apre nuove prospettive per terapie che richiedono un rilascio proteico prolungato, come il trattamento di malattie genetiche.
- Si tratta di malattie genetiche rare, cioè malattie in cui la proteina terapeutica deve essere somministrata molto più a lungo rispetto alle applicazioni vaccinali, perché la proteina terapeutica deve essere prodotta per tutta la vita del paziente - sottolinea il Prof. Jemielity.
La fibrosi cistica è un esempio di malattia in cui una mutazione in un singolo componente di una proteina di trasporto ionico ne causa la disfunzione. La tecnologia dell'mRNA circolare potrebbe consentire il rilascio di una versione corretta di questa proteina per un lungo periodo di tempo.
La ricerca su questa tecnologia è nelle fasi iniziali. Il team prevede di aumentare l'efficienza del processo oltre l'80% e di ottimizzare la struttura dell'RNA per rendere la produzione proteica ancora più lunga ed efficiente. I test iniziali sui topi hanno dimostrato che l'RNA circolare è biologicamente attivo.
- La fase finale sarà ovviamente quella di dimostrare le applicazioni dell'RNA circolare, il che significa che stiamo già pensando a quale modello di malattia vogliamo utilizzare per dimostrare che questa tecnologia funziona meglio di quelle già presenti sul mercato - annuncia il Prof. Jemielity.
fonte: Newseria preparata da ZŚ
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