Leucemia mieloide acuta, una tripletta di farmaci orali per i più fragili

Migliorare la cura per la leucemia mieloide acuta, in particolare per i pazienti più fragili, che non possono ricevere la chemioterapia. È questo l’obiettivo di uno studio clinico (di fase 1-2) presentato al Congresso europeo di ematologia (Eha) che si è tenuto a Milano. Il trial ha testato l’aggiunta del farmaco venetoclax alla combinazione a dose fissa di decitabina-cedazuridina (già approvata anche in Italia dall’Aifa) nei pazienti di nuova diagnosi con 75 anni o più, e non idonei alla chemioterapia intensiva standard.

Chi colpisce la leucemia mieloide acuta

La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue raro, ma è anche la forma di leucemia acuta più comune, che in Italia conta 3.500-4.000 casi l’anno, soprattutto tra gli uomini e soprattutto tra i 55 e i 60 anni. L’incidenza in tutta Europa è inoltre in aumento, complice l’invecchiamento della popolazione.

Una formulazione orale

Proprio per i pazienti più anziani, è stata sviluppata la formulazione decitabina/cedazuridina, che consente la somministrazione orale giornaliera di decitabina per cinque giorni (dal giorno 1 al giorno 5 di ogni ciclo di 28 giorni): la cedazuridina garantisce, infatti, un’esposizione sistemica di decitabina paragonabile a quella della decitabina per via endovenosa, semplificando così la somministrazione e la gestione della terapia. Esistono però ancora dei bisogni insoddisfatti, come sottolinea Adriano Venditti, Ordinario di Ematologia dell’Università di Roma Tor Vergata. “La combinazione orale decitabina/cedazuridina e venetoclax ha fornito risultati preliminari molto promettenti e potrebbe rappresentare in futuro un’importante opzione terapeutica - spiega - La futura possibilità di disporre di una terapia completamente orale rappresenterebbe un cambiamento decisivo tanto in termini di impatto sulla qualità della vita di questi pazienti che di gestione del carico assistenziale e ospedaliero”.

I dati dello studio

I risultati dello studio mostrano che il 46% dei pazienti ha raggiunto la remissione completa della malattia: l’80% l’ha mantenuta a 6 mesi e il 75% a 12 mesi. La sopravvivenza globale mediana è stata di 15,5 mesi. Quasi tutti i partecipanti (98%) hanno riportato eventi avversi al trattamento di grado 3 o superiore, più comunemente neutropenia febbrile (49,5%), anemia (38,6%) e neutropenia (35,6%). I tassi di mortalità a 30 e 60 giorni sono stati rispettivamente del 3% e del 9,9%.

Verso una nuova possibilità di cura

“La combinazione decitabina/cedazuridina con venetoclax potrebbe rappresentare una nuova opportunità terapeutica nel panorama attuale, con un impatto importante nella riduzione del carico ospedaliero, ma soprattutto per migliorare la qualità di vita dei pazienti, dei loro familiari e caregiver - conclude Alessandro Lattuada, Managing Director di Otsuka Italia - Auspichiamo quanto prima l’approvazione della terapia da parte dell’ente regolatorio europeo per consentire un rapido accesso ai pazienti europei e italiani”.