Sotto Trump, la FDA cerca di abbandonare le revisioni degli esperti sui nuovi farmaci

I dirigenti della FDA sotto la presidenza di Donald Trump stanno cercando di abbandonare una politica vecchia di decenni che prevedeva di chiedere a esperti esterni di esaminare le domande di autorizzazione dei farmaci, una mossa che, secondo i critici, proteggerebbe le decisioni dell'agenzia dal controllo pubblico.

L'agenzia "vorrebbe evitare" di riunire commissioni di esperti per esaminare e votare sui singoli farmaci, perché "non credo che siano necessarie", ha affermato George Tidmarsh, direttore del Centro per la Valutazione e la Ricerca sui Farmaci della FDA. Ha trasmesso il messaggio martedì a un incontro delle aziende produttrici di prodotti sanitari e mercoledì a un gruppo di pressione della FDA.

Oltre a essere ridondanti, ha affermato Tidmarsh, le riunioni consultive su farmaci specifici rappresentavano "un'enorme mole di lavoro per l'azienda e per la FDA. Vogliamo usare quel lavoro e il nostro tempo per concentrarci sulle grandi questioni".

I comitati consultivi della FDA sono stati creati nella loro forma attuale da una legge del 1972 volta ad ampliare e regolamentare l'impiego di esperti da parte del governo nelle decisioni tecniche. Vengono convocati periodicamente per fornire consulenza, anche per esaminare le prove e votare sull'approvazione di farmaci, vaccini e dispositivi medici da parte della FDA, spesso quando i funzionari della FDA si trovano ad affrontare una decisione difficile.

Le azioni della FDA si sono tradizionalmente allineate ai voti dei comitati. Un abbandono può provocare controversie e dibattiti pubblici, come nel caso della decisione contrastante del 2021 sull'approvazione del farmaco Aduhelm di Biogen per il trattamento del morbo di Alzheimer.

La FDA ha approvato il farmaco nonostante il voto contrario del suo comitato consultivo, i cui membri ritenevano che il farmaco fosse poco efficace nel trattamento della malattia. Il conflitto su Aduhelm ha messo a nudo la difficoltà della FDA nel conciliare le pressioni dell'industria e dei pazienti disperati con la sua rigorosa valutazione dei rischi e dei benefici del farmaco.

Tidmarsh ha affermato che i comitati saranno comunque consultati su questioni generali, come la regolamentazione delle diverse classi di farmaci. Tuttavia, le riunioni su farmaci specifici, in cui gli esperti esaminano pile di studi e ore di testimonianze di funzionari della FDA e delle aziende farmaceutiche, sono state utili soprattutto perché hanno permesso al pubblico di vedere come funziona la FDA.

Questo mese la FDA ha iniziato a pubblicare le "lettere di risposta complete" che invia alle aziende quando rifiuta di approvare i loro prodotti. La pubblicazione di queste lettere, che in precedenza richiedevano la presentazione di richieste ai sensi del Freedom of Information Act federale, promuove un livello di trasparenza simile a quello delle riunioni consultive", ha affermato Tidmarsh.

Le riunioni del comitato consultivo sui singoli farmaci "sono ridondanti quando si hanno le lettere di revisione complete", ha dichiarato a KFF Health News in una breve intervista dopo essere apparso alla conferenza sui prodotti sanitari.

Ex funzionari della FDA e studiosi che studiano l'agenzia non sono d'accordo. Gli incontri aiutano gli scienziati della FDA a prendere decisioni e ad aumentare la comprensione pubblica della regolamentazione dei farmaci, e abbandonarli non ha senso, hanno affermato.

Il ragionamento di Tidmarsh è "difficile da seguire", ha dichiarato l'ex commissario della FDA Robert Califf a KFF Health News. "È estremamente utile per chi lavora all'interno della FDA scoprire cosa pensano gli altri esperti prima di prendere decisioni definitive. Ed è importante farlo in modo che il pubblico possa comprendere i punti di vista".

"Gli esperti potrebbero porre domande all'azienda o alla FDA a cui nessuna delle due aveva pensato di propria iniziativa", ha affermato Holly Fernandez Lynch, professoressa associata di bioetica e diritto presso l'Università della Pennsylvania. "Il pubblico ha poche altre opportunità di commentare le decisioni della FDA".

I portavoce della FDA e del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani non hanno risposto alle ripetute richieste di approfondimento sui commenti di Tidmarsh.

Califf a volte si è trovato in disaccordo con i comitati consultivi in ​​qualità di commissario dell'agenzia e una volta ha lanciato l'idea che sarebbe stato meglio se avessero deliberato sui prodotti, ma non li avessero votati. Tuttavia, anche se "forse qualcuno potrebbe inventarne uno migliore, ho sempre pensato che fosse un sistema straordinario", ha affermato.

La FDA non è obbligata a chiedere a esperti esterni di esaminare i farmaci e di solito non lo fa. Si rivolge a loro principalmente per nuovi tipi di farmaci importanti o quando una decisione è particolarmente difficile a causa dell'elevata domanda per un prodotto che potrebbe avere un valore limitato, come nel caso di Aduhelm.

I comitati consultivi sono "una risorsa importante" per la FDA, ha affermato Sarah Ryan, portavoce della Pharmaceutical Research and Manufacturers of America. "Possono svolgere un ruolo importante nel rigoroso processo di revisione dei farmaci per uso umano che abbiamo negli Stati Uniti".

Ai comitati viene spesso chiesto di contribuire a risolvere i disaccordi all'interno della FDA su come procedere con una decisione normativa, ha affermato Reshma Ramachandran, ricercatrice e clinica dei servizi sanitari presso la Yale School of Medicine.

Lei e altri ricercatori ed ex funzionari della FDA hanno elogiato la decisione del commissario della FDA Marty Makary di pubblicare le lettere di risposta complete.

Ma le lettere non eliminano la necessità delle riunioni del comitato, ha affermato Peter Lurie, ex commissario associato della FDA e direttore del Center for Science in the Public Interest.

"Una lettera di risposta completa e divulgata comunica al pubblico che la domanda di un'azienda è stata respinta e ne spiega il motivo", ha affermato Lurie. "Una riunione del comitato consultivo comunica agli esperti esterni e al pubblico: 'Ecco cosa stiamo pensando di fare e gradiremmo il vostro contributo prima di decidere'. Chiaramente, queste due opzioni non sono equivalenti".

I cambiamenti descritti da Tidmarsh si stanno già manifestando sul campo. La FDA ha tenuto solo sette riunioni del comitato consultivo da quando Trump è rientrato alla Casa Bianca, rispetto alle 22 dello stesso periodo dell'anno scorso. I funzionari affermano che ora pubblicheranno le lettere di risposta complete non appena verranno inviate, e ne hanno pubblicate un lotto di 89 all'inizio di settembre.

Makary ha in una certa misura sostituito i comitati consultivi , i cui membri sono stati tradizionalmente esaminati per competenza e parzialità e che sono tenuti a deliberare in pubblico , con gruppi di scienziati accuratamente selezionati che sostengono le sue opinioni su argomenti quali la terapia ormonale sostitutiva e gli antidepressivi .

Diana Zuckerman, critica dell'industria farmaceutica, ha partecipato al panel di luglio sulla terapia ormonale sostitutiva, che ha esaminato l'avvertenza della FDA sui pericoli del trattamento. Makary aveva chiesto che l'avvertenza venisse rimossa e aveva riempito il panel di esperti con idee simili.

L'evento è stato convocato in fretta e furia, senza dare al pubblico la possibilità di esaminare i materiali della discussione o di commentarli, ha affermato.

"L'unica cosa trasparente è che non volevano sentire nessuno che non fosse d'accordo con loro", ha affermato Zuckerman, che dirige il National Center for Health Research.

Prima di diventare commissario, Makary si era impegnato per un maggior numero di riunioni del comitato consultivo. All'inizio del 2022, aveva criticato aspramente la decisione della FDA di approvare i richiami anti-Covid per i bambini dai 12 ai 15 anni senza consultare il Comitato consultivo sui vaccini e sui prodotti biologici correlati. All'epoca, Makary aveva scritto sulla piattaforma social X: "È uno schiaffo in faccia alla scienza che @US_FDA abbia aggirato la convocazione standard del comitato consultivo di esperti".

Ma Tidmarsh sembra non essere d'accordo.

Invece di chiedere a un comitato consultivo di votare a favore o contro un farmaco per la distrofia muscolare di Duchenne, ad esempio, ha affermato che la FDA trarrebbe maggiore beneficio da un comitato che studi il modo migliore per valutare tali farmaci, ad esempio quali risultati, o endpoint, misurare. "Questo endpoint è corretto per la distrofia muscolare di Duchenne? Questa è una domanda importante che riguarda molte aziende diverse", ha dichiarato a KFF Health News.

Il funzionario della FDA, Vinay Prasad, ha annullato una riunione del comitato consultivo prevista per luglio per discutere di un farmaco per la distrofia di Duchenne prodotto dall'azienda biotecnologica Capricor Therapeutics. La FDA ha successivamente pubblicato il suo rifiuto, o "lettera di risposta completa", a Capricor, che a sua volta ha pubblicato la propria lettera di risposta alla FDA. Prasad è stato successivamente estromesso e riassunto con meno poteri.

Ramachandran ha affermato che una riunione del comitato consultivo avrebbe potuto analizzare i rischi e i benefici del farmaco in un clima più calmo, pubblico e meno politicizzato.

La FDA solitamente concorda con i voti delle sue decine di comitati consultivi. Uno studio del 2023 ha rilevato che la FDA ha concordato con il 97% dei voti favorevoli e il 67% dei voti contrari.

Ecco perché i commenti di Tidmarsh "giungono completamente inaspettati", ha affermato Genevieve Kanter, professoressa associata di politiche pubbliche presso l'Università della California del Sud, che ha scritto il commento che accompagna lo studio. La FDA ha rinviato molte riunioni quest'anno, ma "tutti pensavano che fosse una decisione temporanea, con la transizione e tutti i licenziamenti".

"Un'altra teoria è che questa decisione sia strategica", ha affermato, "in termini di consolidamento del potere nelle agenzie, in modo da non dover più rispondere agli esperti esterni o al pubblico".

Vorremmo parlare con il personale attuale ed ex del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani o delle sue agenzie che ritengono che il pubblico debba comprendere l'impatto di ciò che sta accadendo all'interno della burocrazia sanitaria federale. Si prega di inviare un messaggio a KFF Health News su Signal al numero (415) 519-8778 o di contattarci qui .