Gentherapie, die die Wirkung von Ozempic nachahmt

Medikamente zur Gewichtsreduktion, GLP-1-Hemmer wie das bekannte Ozempic, haben die Behandlung von Fettleibigkeit und Diabetes revolutioniert. Der einzige Nachteil ist, dass sie – bis ihre Langzeitwirkung noch nicht vollständig geklärt ist – regelmäßige Injektionen benötigen, um ihre Wirkung aufrechtzuerhalten.
Nun schlägt ein Forscherteam der Universität Osaka (Japan) eine revolutionäre Idee vor. Japanische Wissenschaftler haben eine Technik entwickelt, die es dem Körper ermöglicht, die zur Gewichtsabnahme benötigten Verbindungen selbst zu produzieren, wodurch häufige Injektionen überflüssig werden.
Wie ? Dank einer innovativen Gentherapie.
Der Durchbruch, der in der Fachzeitschrift Communications Medicine veröffentlicht wurde, nutzt einen modifizierten Ansatz zur Genom-Editierung, der die Art und Weise, wie wir Krankheiten wie Fettleibigkeit und Typ-2-Diabetes behandeln, völlig verändern könnte.
Anstatt genetische Mutationen zu korrigieren, wie es bei der traditionellen Genomeditierung geschieht, führten Wissenschaftler ein neues Gen ein, das für ein therapeutisches Protein kodiert. In diesem Fall handelte es sich um Exenatid, ein Medikament, das die Wirkung des Glucagon-ähnlichen Peptids 1 (GLP-1) nachahmt und zur Kontrolle von Gewicht und Blutzuckerspiegel eingesetzt wird.
Mithilfe dieser Technik wurde das Gen in Mäuse mit Adipositas und Prädiabetes eingebracht, wodurch deren Leberzellen mit der kontinuierlichen Produktion von Exenatid begannen. Der Wirkstoffspiegel im Blut blieb mehrere Monate lang stabil, was zu deutlichen Verbesserungen des Körpergewichts, der Nahrungsaufnahme und des Glukosestoffwechsels führte.

„Wir stellten fest, dass die behandelten Mäuse in ihrer Leber hohe Konzentrationen von Exenatid produzierten, wodurch eine stetige Versorgung des Blutkreislaufs mit dem Medikament gewährleistet war“, erklärt Keiichiro Suzuki, der leitende Autor der Studie.
Die mit dieser innovativen Gentherapie behandelten Tiere aßen weniger, nahmen weniger Gewicht zu und zeigten eine erhöhte Insulinsensitivität, ohne dass es zu sichtbaren Nebenwirkungen kam. Darüber hinaus verbesserte sich ihr Stoffwechsel im Vergleich zu unbehandelten Mäusen deutlich.
Die Forscher schreiben, der neue Ansatz stelle eine Alternative zu injizierbaren Biologika dar, die häufig verabreicht werden müssten, um wirksam zu sein. „Mit einem einzigen genetischen Eingriff könnte der Körper das Medikament über Monate oder sogar Jahre hinweg produzieren und damit möglicherweise die Behandlung vieler chronischer Krankheiten verändern“, schreiben sie in ihrer Arbeit.
„Wir hoffen, dass dieses einzigartige genetische Behandlungsdesign auf viele komplexe Krankheiten angewendet werden kann, die keine spezifischen genetischen Ursachen haben“, fügt Suzuki hinzu.
Diese Entdeckung öffnet die Tür zu einer neuen Ära in der Behandlung von Stoffwechselerkrankungen wie Typ-2-Diabetes, Fettleibigkeit und anderen chronischen Entzündungskrankheiten.
Wenn die Ergebnisse beim Menschen reproduzierbar sind, könnte dies das Ende ständiger Injektionen und den Beginn länger anhaltender, wirksamerer und angenehmerer Behandlungen für die Patienten bedeuten.
abc